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胱氨酸尿症药物获FDA孤儿药资格认定
辉大基因MECP2重复综合征基因疗法HG204获得欧洲孤儿药认证
我国创新基因疗法获美国FDA授予的孤儿药及儿科罕见病药物双认证
近5亿美元，渐冻症创新疗法达成战略合作
13亿美元！武田引进一款罕见病新药，治疗两种罕见病
13个罕见病药物纳入医保，25年1月1日执行；4款罕见病产品迎进展；IPF调研报告免费领取中 | 壹周罕见药闻
国产罕见病药物在中国获批上市，填补空白
医保新增13个罕见病用药（附支付标准）！平均降价63%
超100亿美元！两公司联手开发数十款罕见病药物
股价大跌！基因治疗雷特综合征停止高剂量研究
降低患者死亡和心血管事件风险，FDA接受罕见病RNAi疗法监管申请
医保谈判预计本周四出结果，花落谁家？
FDA批准罕见病药物！曾被誉为2024最受期待药物
FDA批准新型心脏病药物！有望与辉瑞、Alynlam争夺近百亿美元市场
2款罕见病药物获孤儿药认定；5款临床试验公布新进展；4个行业会议召开 | 壹周罕见药闻
该医院携手成长天使基金，提升罕见病患儿救治水平
款针对C型尼曼匹克病的MIPLYFFA(arimoclomol)疗法获FDA批准上市
当罕见被看见 —— 普华永道守护乡村患儿共迎希望
李强签署国务院令 公布修订后的《国家自然科学基金条例》
“我由我定义 | 线粒体病医患交流会”在北京成功举办
《中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告2024》免费领取
罕罕漫游｜走近自然不罕见·厦门站
又一罕见病门诊开诊！
DMD基因疗法积极临床结果公布，明年启动关键性试验
诺华11亿美元收购Kate Therapeutics，基因治疗领域再掀并购浪潮
嗜酸性粒细胞性食管炎药物在欧盟获得批准
乒乓球奥运冠军为罕见病小朋友寄礼物
黄如方：罕见病患者服务和赋能体系2.0
隐性营养不良性大疱性表皮松解症潜在新疗法pz-cel在美重新进入审查
Alkeus 的 Gildeuretinol 获得 FDA 儿科罕见病和快速通道认定，用于治疗 Stargardt 病
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