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10月，两款罕见病药物获美国FDA批准
56款罕见病产品在进博会展示：涉及30个适应症，9款国外有药国内无药、3款全球尚未获批
全球均可申报！罕见病治疗研究跨国合作计划即将征集
今天开幕！进博会带来了哪些罕见病药品？多个药物首秀亮相
29亿，欧洲罕见病联盟启动研究计划
有望实现一针治愈! 体内CRISPR基因编辑疗法启动III期临床试验
DMD基因治疗失败后，辉瑞再裁员75人
9个罕见病产品迎新进展；2024国家医保谈判结束；两款视觉类罕见病获FDA孤儿药资格认定 | 壹周罕见药闻
宋瑞霖：绝不能以资金不足为由让创新停滞不前
“如果爱有声音，这一刻震耳欲聋！”五个爸爸为救罕见病孩子开直播！
直播预告｜揭开基因诊断的神秘面纱：遗传咨询与精准诊疗的现状与挑战
推动“以患者为中心”，蔻德罕见病中心联合多方发布倡议书
20家顶级医药企业联合倡议，《“以患者为中心”的医药企业共识倡议书》正式发布
中国首部特发性肺纤维化与进展性肺纤维化患者社会调研报告发布
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Sally Ann Lynch：错误使用基因筛查工具，会对患者造成多大伤害？
《江苏省罕见病患儿生存状况及疾病负担调查报告》蓝皮书发布
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赛诺菲Q3：砍掉两条罕见病管线
股价大涨150%，罕见病基因疗法取得积极进展
田庄教授：先进疗法给ATTR患者带来的革命性希望
进博会上展出的4款罕见病药物获批上市
股价上涨605%！曾「研发失败」的罕见病药物被重启
cell子刊：线粒体竟有第14个基因编码蛋白质，其在调节哺乳动物早期发育及生育能力方面发挥关键作用
明天！医保谈判开始！40款、38个罕见病适应症产品有望参与
上海市人民政府办公厅关于印发《上海市提升生物医药企业国际竞争力行动方案（2024—2027年）》的通知
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