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关于对创新药以及经沟通交流确认可纳入优先审评审批程序和附条件批准程序的品种开展受理靠前服务的通知
融资5.6亿，重点布局两款罕见病药物研发
每月一次！阿斯利康/Ionis 反义寡核苷酸疗在欧盟获推荐批准
纯合子家族性高胆固醇血症早期筛查与管理中国专家共识（2024年）
15岁Ⅰ型戈谢病患儿在上海接受基因治疗
高光坪：86年，四代科学家，寻找Canavan病的解法
全球首款：大冢制药APRIL抗体IgA肾病三期临床成功
忧喜并存，BridgeBio罕见病商业帝国的建造
诊疗水平再提升！全国罕见病诊疗协作网医院达419家
罕见病公司退市！诊断巨头，拥有全球最大罕见病数据库
9个罕见病药物迎新进展；CDE先后发布两个罕见病指导原则；北京市罕见病专业质量控制和改进中心主任委员单位确定 | 壹周罕见药闻
国家医保局：已有80余种罕见病用药纳入国家医保目录
罕见病患者“救命药”降价之后，曾一药难求的氢化可的松片为何仍供应难？
当线粒体出现问题，会带来这些罕见病......
“乐在骑中，爱不罕见”海南环岛骑行活动举办
“西湖之畔，共话PAG相关罕见病” 2024西湖小儿青少年妇科学发展-MAS专场
10家！北京市发布2024年罕见病药品保障先行区医疗机构白名单
北京罕见病药品保障先行区药品进口企业名单发布
市场监管总局：罕见病类特殊医学用途配方食品将优先审评批
中国异染性脑白质营养不良携带者筛查临床实践指南
北京市罕见病等五个专业质量控制和改进中心
最新！《罕见病诊疗指南（2024年版）》发布！
CDE发布《罕见病药物临床药理学研究技术指导原则》征求意见稿
9月，全球至少批准14种罕见病药物
首次公布！强生 FcRn 单抗 Ⅱ/Ⅲ 期研究取得积极结果
上海儿童医学中心完成全球首例I型戈谢病青少年患者基因治疗
26亿美元，灵北制药收购罕见病新药
“以患者为中心”下的药企实践：深化患者倡导、推动患者赋能、全方位满足患者需求
美国食品药品监督管理局（FDA）批准了辉瑞公司（Pfizer）生产的注射用Hypavzi，用于治疗A型或B型血友病
缓解持续三年！DMD细胞疗法上市申请即将完成
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