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多地开设疑难罕见病门诊及医学遗传科
Alterity在MDS大会上展示针对多系统萎缩的ATH434多项临床数据
2024国际线粒体病大会开启报名！
收养罕见病患儿，他想让更多患儿被关爱
罕罕漫游｜走近自然不罕见·云南腾冲站
Isturia(奥唑司他)中国获批治疗成人内源性库欣综合征
孩子贫血，并不是缺铁缺叶酸，有可能是这种罕见病
一周两款新药获批！尼曼匹克C型创新疗法在美获批
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国产眼科aav基因疗法直接获美国FDA II期临床试验许可
北京建设罕见病药品保障先行区，有望缩短患者用药等候时间
18名受试者死亡，辉瑞新药全球撤市。GCT魔咒，除了价格，还有……
交付五个月！从天竺综保区发出的这批罕见病进口药让患者获益显著
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益普生Iqirvo在欧盟获批，成为近十年来首个治疗原发性胆汁性胆管炎的新药
42.3亿元！诺和诺德进军罕见病领域
杜氏肌营养不良新药落地海南乐城3个月，首批用药患儿普遍获益显著
治疗与康复并重，北大医院杜氏肌营养不良多学科管理为患儿点亮希望
支玉香：遗传性血管水肿已实现可防可治
武田在研创新药物TAK-861获国家药品审评中心正式授予纳入“突破性治疗药物品种”
目录扩容至207种，罕见病患者医疗需求仍存缺口，专家呼吁推动立法，难在哪里？
仅四个月，赛诺菲超10亿美元引进药物失败
开业6个月，这一全市首个专属诊疗机构探索罕见病“共享医疗”新模式！
地方已在探索“罕见病立法”，专家建议要解决两大问题
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