12月11日安进公司宣布，美国FDA已批准伊奈利珠单抗 （Uplizna）用于治疗成人全身型重症肌无力(gMG)，这些患者需同时存在抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体和抗肌肉特异性酪氨酸激酶(MuSK)抗体。该药物的获批为这部分罕见病患者提供了全新靶向治疗方案，其独特给药方案——初始两剂负荷剂量后每年仅需两剂——可实现长期疾病控制，大幅提升治疗便利性。

全身型重症肌无力(gMG)是一种罕见、不可预测的慢性B细胞介导的自身免疫性疾病，会损害神经肌肉通讯，导致波动性肌无力、呼吸困难、吞咽困难以及言语和视力障碍。B细胞在gMG的发病机制中起着核心作用。该疾病被认为主要由乙酰胆碱受体(AChR)和肌肉特异性酪氨酸激酶(MuSK)自身抗体驱动，这些抗体由CD19+ B细胞（尤其是浆母细胞和部分浆细胞）产生。这些抗体靶向并破坏神经肌肉接头中的关键蛋白。

伊奈利珠单抗是一种靶向CD19 B细胞的消耗性抗体，该药权益历经多次转让：最初由Viela Bio研发，2021年随Viela Bio被Horizon Therapeutics收购，2023年安进又收购Horizon Therapeutics将其纳入旗下。值得关注的是，2019年5月翰森制药已与Viela Bio达成许可协议，获得该药在大中华区的独家开发及商业化权益。

此次gMG新适应症获批前，伊奈利珠单抗已获FDA批准用于治疗视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）和免疫球蛋白G4相关疾病（IgG4 RD），且市场表现亮眼。据安进财报数据，2024年该药销售额达3.79亿美元，2025年前三季度增至4.22亿美元，持续高速增长。

伊奈利珠单抗本次 gMG 新适应症的获批主要基于其全球关键性 Ⅲ 期试验 MINT 的积极结果。该结果已先后发表于《新英格兰医学杂志》，以及 2025 年美国神经病学会（AAN）年会的最新突破性口头报告环节。 

研究显示，治疗26周时，伊奈利珠单抗组MG-ADL评分（重症肌无力日常活动能力评分）较安慰剂组下降更显著，两组最小二乘均值分别为-4.2和-2.2；定量重症肌无力量表（QMG）评分中，伊奈利珠单抗组下降幅度同样更优，两组最小二乘均值分别为-4.8和-2.3。其中，抗乙酰胆碱受体阳性（AChR+）患者中，药物疗效优势更为突出。

针对AChR+患者的52周随访数据显示，伊奈利珠单抗组MG-ADL评分较基线改善持续优于安慰剂组，校正后差异为-2.8；72.3%的伊奈利珠单抗组患者实现MG-ADL评分≥3分的改善，安慰剂组仅45.2%。QMG评分方面，伊奈利珠单抗组52周改善同样更优，校正后差异为-4.3；69.2%的患者实现QMG评分≥3分的改善，安慰剂组为41.8%。上述数据证实，伊奈利珠单抗治疗gMG疗效持久稳定。

安全性方面，研究未发现新的安全风险，药物常见不良事件包括输液相关反应、鼻咽炎及尿路感染。