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罕见病药物研发商筹集5500万美元,用于开展癫痫中期研究
发布时间:2025/12/19

12 月 16 日,Aeovian Pharmaceuticals 正式宣布完成5500 万美元超额认购 B 轮融资,本轮融资由 Luma Group 与 CTI Life Sciences Fund 两大机构共同领投。

 

此次募集的资金将专项用于推进公司核心候选药物AV078的临床研发进程,重点是完成该药物针对结节性硬化症(TSC)相关难治性癫痫的 II 期概念验证临床试验。AV078 是一款具有中枢神经系统渗透性的选择性 mTORC1 抑制剂,其研发定位即为治疗结节性硬化症(TSC)相关难治性癫痫。

 

这款 II 期概念验证临床试验的方案设计以及终点指标设定,均由 Aeovian Pharmaceuticals 与 TSC 患者群体深度协作完成,研究将全面评估 AV078 在 TSC 相关难治性癫痫患者群体中的疗效表现。

 

在药物研发的技术层面,传统非选择性 mTOR 抑制剂的临床应用长期面临瓶颈 —— 这类药物因同时抑制 mTORC2,极易引发毒性反应,进而限制了其治疗潜力的发挥。为攻克这一难题,Aeovian Pharmaceuticals 通过基因工程技术对 AV078 进行了针对性优化,使其能够实现对 mTORC1 的精准选择性抑制,直接作用于大脑内过度活跃的信号传导通路,从作用机制上规避了传统药物的缺陷。

 

作为一款首创的中枢神经系统渗透性选择性 mTORC1 抑制剂,AV078 相较于依维莫司等现有非选择性 mTOR 抑制剂,具备显著的竞争优势:一方面,它能够精准穿透血脑屏障,直达病灶部位发挥作用;另一方面,它最大程度降低了对 mTORC2 的脱靶效应,有效避免了传统药物因抑制 mTORC2 而引发的代谢或免疫相关副作用,在提升疗效潜力的同时,拥有更优的安全性与耐受性。

 

本轮 B 轮融资的顺利推进,离不开 AV078 此前 I 期临床试验取得的积极成果。据公开信息显示,Aeovian Pharmaceuticals 曾于去年完成5000 万美元融资,投资方涵盖 Hevolution、Apollo Health Ventures、Sofinnova Investments、venBio、Evotec 以及 b2venture 等多家知名机构,彼时的融资资金主要用于支持 AV078 的 I 期临床研究。

 

该阶段研究结果充分验证了 AV078 的安全性,其药代动力学与药效学特征完全符合选择性 mTORC1 抑制剂的预期,且未出现任何与 mTORC2 抑制相关的副作用。这一数据为 Aeovian Pharmaceuticals 将该项目推进至 II 期临床试验阶段提供了坚实的科学依据,也成为本轮融资吸引投资方关注的核心亮点。