今天，勃林格殷格翰旗下那米司特（商品名：博优维）正式获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗成人进展性肺纤维化（PPF）。这是近五年多来 PPF 治疗领域首个新获批疗法，且实现了 “中国首发”，早于欧美日等地区，为国内PPF 患者点亮生命新曙光。

进展性肺纤维化（PPF又称“进行性纤维化性间质性肺疾病”）是一种典型的罕见肺部疾病，已经在2023年被正式纳入《第二批罕见病目录》。

这种疾病的核心特征是肺部出现不可逆的瘢痕，且会随病程不断加重，直接导致患者肺功能持续下降。其致死率高于多种癌症，约半数患者在确诊后五年内死亡，严重威胁患者生命。

PPF 的发病诱因较为复杂，既可能与类风湿性关节炎、系统性硬化症等基础疾病相关，也可由长期暴露于石棉、二氧化硅等环境毒素引发。遗憾的是，该病确诊平均延迟长达两年，且多达一半的确诊患者未能及时接受治疗，导致病情持续进展，日常活动能力逐渐丧失，生活质量大幅下降。更棘手的是，此前 PPF 的治疗选择极为有限，患者和临床医生都面临着巨大的治疗困境。

此次获批的那米司特（博优维）是一款口服、选择性磷酸二酯酶 4B（PDE4B）抑制剂，也是目前我国唯一获批用于特发性肺纤维化(PPF)适应症的药物，其作用机制独特，同时具备免疫调节、血管保护和抗纤维化三大功效，能从多维度干预疾病进程。

这是那米司特在国内获批的第二个适应症，距离其获批治疗特发性肺纤维化（IPF）仅过去七周，足见其临床价值与审批认可的高效性。此前，该药还已获得美国 FDA 授予的优先审评资格和突破性疗法认定，并已在美国获批用于 IPF 治疗，其 PPF 适应症也正在 FDA 优先审评中，同时在欧盟、英国、日本等多个国家和地区的注册审查也在推进，预计 2026 年将惠及更多国家患者。

图源:国家药品监督管理局

那米司特的获批，是基于迄今为止规模最大的 PPF 临床试验项目 FIBRONEER™-ILD 的关键 III 期研究结果，其疗效和安全性得到了充分验证。

在核心疗效指标上，研究显示，与安慰剂组相比，接受那米司特治疗的患者在第 52 周时，用力肺活量（FVC，衡量肺功能的关键指标）较基线的绝对变化值显著更优，这意味着药物能有效延缓 PPF 患者的肺功能下降。同时，该研究还显示，那米司特可降低患者死亡风险，展现出提升生存率的积极趋势。

在安全性方面，那米司特耐受性良好，停药率低，且无需进行肝功能监测，这一优势将大大提升患者的长期治疗依从性，为患者坚持规范治疗提供了有力保障。

图源：PubMed Central（PMC）

北京协和医院呼吸与危重症医学科主任医师徐作军教授表示，PPF 患者治疗选择匮乏，那米司特的获批不仅能显著延缓肺功能下降，其良好的安全性也为患者长期治疗奠定了基础，是该领域的重要突破。

这款创新疗法实现了全球首个在华获批，一改以往罕见病新药海外先上市的局面，让中国患者率先迎来前沿治疗希望，也体现了实实在在的 “中国速度”。