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AIRNA：公布RNA编辑疗法积极临床前概念验证数据
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提高6.4倍，Guillain-Barré综合征药物研究结果发布
重磅报告！《中国原发性免疫缺陷病患者诊疗状况及生命质量调研报告2024-2025年》发布
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Denali宣布DNL310治疗亨特综合征1/2期研究结果积极
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27位专家投票表决，《急性间歇性卟啉病诊疗中国专家共识(2024版)》发布
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10个罕见病迎新进展；国内首个短肠综合征患者科普手册与《进展性肺纤维化患教手册》发布｜ 壹周罕见药闻
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