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Wolfram综合征2期临床试验最新数据
过去一周，五款罕见病药物迎重要进展；两家医院开通罕见病诊疗；中国罕见病高峰论坛报名进行中 | 壹周罕见药闻
发育性和癫痫性脑病药物最新临床结果
瑞金医院成功完成针对帕金森病AAV基因药物临床研究的上海首例受试者给药
Dravet综合征ASO药物临床最新数据
40多种罕见病药品通过今年医保初审，有望谈判
用好特病单议等管理机制，罕见病并不是“低分”病种
14.4亿元！上半年北京地区罕见病药品进口规模全国居首
6年来首款！抗癌免疫疗法获FDA批准上市
首个针对替代补体通路的IgAN疗法！诺华肾病药物Fabhalta获FDA加速批准
打破困境，罕见病多发性硬化治疗添「利器」！开启国产化治疗新篇章
7.2亿！这家外资药企出售中国区给中国罕见病药企
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罕见病药品稳坐销量Top1宝座，罗氏上半年财报发布！
只需8周一次！阿斯利康长效抗体疗法启动中国3期临床
AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业，成立两家公司，开发罕见病基因疗法
5款罕见病药物迎进展；辉瑞终止开发DMD基因疗法；2024年“无罕之路”爱心助孕项目开放申请 | 壹周罕见药闻
腹腔积液多肽药物获FDA孤儿药资格认定
2024年7月，5款罕见病药物在中国获批上市！
治疗视网膜母细胞瘤，Theriva溶瘤病毒疗法获儿科罕见病资格认定
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深信生物mRNA药物IN016获FDA孤儿药资格认定
基因编辑治疗杜氏肌营养不良症取得新突破，中国科学家团队在Nature子刊发文
针对多种溶血性疾病，正大天晴1类新药获批临床
新芽基因宣布已向NMPA提交其首个针对DMD的碱基编辑药物GEN6050X注射液的临床前会议（Pre-IND）申请
赛诺菲：砍掉2条管线，取消3款优先级
BRINEURA(Cerliponase-alfa)美国获批治疗3 岁以下儿童的CLN2疾病
DMD三款新药迎进展；4款罕见病产品获批；罕见病男孩考入山东大学数学系 | 壹周罕见药闻
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