10月，全球共5款新药申请上市，覆盖杜氏肌营养不良症、特发性肺纤维化、重症肌无力、原发性胆汁性胆管炎、I型神经纤维瘤病-丛状神经纤维瘤适应症。

伐莫洛龙口服混悬液是一种皮质类固醇药物，通过作用于糖皮质激素受体发挥抗炎和免疫抑制作用。临床研究表明伐莫洛龙可改善患者肌肉功能。伐莫洛龙于2023年首次在美国获批，适用于2岁及以上DMD患者。2024年12月，伐莫洛龙在国内获批上市。

那米司特是勃林格殷格翰在研的新型 PDE4B 抑制剂，其通过抑制 PDE4B 酶发挥作用，该酶在肺部高度表达，并与纤维化和炎症过程密切相关。通过抑制这些通路，那米司特展现了抗纤维化和抗炎的双重效果，有望为 IPF 患者带来临床获益。值得一提的是，中国实现了该药的全球同步研发、同步注册、同步获批（仅在美国获批后 2 周内），真正实现了零时差惠及中国患者。

泽卢克布仑钠是全球首个且唯一经皮下注射、可自行给药并拥有双重抑制作用的新一代C5补体抑制剂，用于治疗抗AChR抗体阳性的全身型重症肌无力患者。作为一款具备双重抑制作用机制的创新药物，它能够有效阻断补体介导的神经肌肉接头损伤。患者在家中仅需5-8秒即可完成皮下注射，不仅减少了往返医院的负担，也帮助他们在疾病管理中获得更大的便利性与独立性。

那米司特是勃林格殷格翰在研的新型 PDE4B 抑制剂，其通过抑制 PDE4B 酶发挥作用，该酶在肺部高度表达，并与纤维化和炎症过程密切相关。通过抑制这些通路，那米司特展现了抗纤维化和抗炎的双重效果，有望为 IPF 患者带来临床获益。值得一提的是，中国实现了该药的全球同步研发、同步注册、同步获批（仅在美国获批后 2 周内），真正实现了零时差惠及中国患者。

Seladelpar原由CymaBay公司所研发，而后于2024年2月被吉利德科学公司收购，该药是一种口服的强效选择性过氧化物酶体增殖物活化受体δ(PPARδ)激动剂。PPARδ作为核受体，在调控胆汁酸代谢、炎症及纤维化进程中起着关键作用。Seladelpar通过激活PPARδ，能够有效改善胆汁淤积、减轻肝脏炎症和纤维化，从而改善PBC患者的症状和预后。

司美替尼是由Array BioPharma（辉瑞子公司）开发的一款丝裂原活化蛋白激酶激酶1和2（MEK1/2）抑制剂，于2020年4月首次获批上市。2003年12月，阿斯利康与Array BioPharma达成协议，获得司美替尼的全球权益。2017年7月，阿斯利康又与默沙东达成合作，共同负责司美替尼在全球的开发和商业化。