12月，4款罕见病创新药有望获美国FDA批准，覆盖遗传性血管性水肿、重症肌无力、多发性硬化、库欣综合征等适应症。

伊奈利珠单抗是Viela Bio（于2021年被Horizon收购，Horizon在2023年被安进收购）开发的一款抗CD19单抗，于2020年6月首次在美国获批上市，并于2022年3月在中国获批，用于治疗抗水通道蛋白4（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）成人患者。2019年5月，翰森制药与Viela Bio达成合作协议，获得该药物的中国开发和商业化权益。

Tolebrutinib是一种研究型、口服的、脑渗透性的布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂，专门针对闷烧性神经炎症（MS残疾进展的关键驱动因素）而设计。与目前批准的主要针对外周炎症的MS疗法不同，Tolebrutinib独特地穿过血脑屏障以达到治疗性脑脊液浓度，使其能够调节中枢神经系统内的B淋巴细胞和疾病相关的小胶质细胞。这种机制被认为是通过靶向导致神经变性和残疾累积的炎症过程来解决进行性MS的潜在病理学。

Relacorilant是一种口服疗法，作为选择性糖皮质激素受体(GR)拮抗剂，通过与糖皮质激素受体结合调节皮质醇活性，而不与体内其他激素受体结合。该药正在开发用于卵巢癌及多种其他严重疾病的治疗，包括内源性皮质醇增多症和前列腺癌。该药物已获美国食品药品监督管理局(FDA)及欧盟委员会(EC)授予该药治疗高皮质醇症的孤儿药资格，并获欧盟委员会授予治疗卵巢癌的孤儿药资格。