2025 年 10 月全球进入临床 Ⅲ 期的有 4 个罕见病新药项目，涉及转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病、巨噬细胞活化综合征、脊髓性肌萎缩症、黑色素瘤等适应症。
药品成分：Coramitug
成分类别：单特异性抗体
研发机构：Prothena Corp、诺和诺德制药
Ⅲ 期临床适应症：转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病
进入临床 Ⅲ 期时间：2025-10-02
临床登记号：NCT07207811
开展地区：中国内地 | 美国 | 日本等
Coramitug（研发代号PRX004）是一种针对转甲状腺素蛋白（TTR）错误折叠的单克隆抗体，由诺和诺德与Prothena合作开发，主要用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）。目前，诺和诺德已启动III期CLEOPATTRA试验，评估药物对心血管结局的影响。
该III期试验为随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估coramitug对ATTR-CM患者心血管结局的影响，包括心血管死亡和住院风险。 试验预计招募患者，持续约64周，参与者需有ATTR-CM诊断，但排除其他心脏疾病。 起始日期为2025年10月，预计完成于2029年6月。
药品成分：普那利单抗
成分类别：单特异性抗体
研发机构：天境生物、新桥生物
Ⅲ 期临床适应症：巨噬细胞活化综合征
进入临床 Ⅲ 期时间：2025-10-06
临床登记号：NCT07208058 CTR20253970
开展地区：中国内地
普那利单抗是一款天境生物自主开发的抗人粒细胞巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）的中和抗体。GM-CSF是一种重要的细胞因子，在自身免疫性疾病的慢性炎症和损伤中发挥重要作用。GM-CSF可使巨噬细胞极化为促炎性M1表型，并可诱导包括其他促炎性因子如TNF、IL-1、IL-6、IL-12和IL-23在内的炎性连锁反应。有证据显示GM-CSF在多种自身免疫性疾病的发病和进展中起到至关重要的作用
药品成分：Salanersen
成分类别：ASO
研发机构：Ionis Pharmaceuticals、渤健制药
Ⅲ 期临床适应症：2型脊髓性肌萎缩症
进入临床 Ⅲ 期时间：2025-10-28
临床登记号：NCT07221669
Salanersen是一种正在开发中的用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的实验性反义寡核苷酸（ASO）。该药物利用与SPINRAZA®（nusinersen）相同的作用机制，但设计上旨在实现更高的效力，具有实现高疗效和每年一次给药的潜力。
药品成分：纳武利尤单抗-MB11
成分类别：单特异性抗体
研发机构：Mabxience
Ⅲ 期临床适应症：黑色素瘤
进入临床 Ⅲ 期时间：2025-10-28
临床登记号：NCT07221734
纳武利尤单抗是一种针对程序性死亡(PD-1)受体的人源化单克隆抗体。T细胞中表达的PD-1受体与其配体PD-L1和PD-L2结合，可以抑制T细胞增殖和细胞因子生成。部分肿瘤细胞的PD-1配体上调，通过这个通路信号传导可抑制激活的T细胞对肿瘤的免疫监视。
