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减缓渐冻症进展！潜在“first-in-class”小分子3期试验即将展开
基因治疗罕见病数据发布，3名患者用药耐受性良好
辉瑞中国血液及罕见病BU被重组，由26年资深医院急症经理人接管
针对罕见极端肥胖，口服新药进入2期临床研究
只需一针！疾病指标改善超98%，辉瑞血友病基因疗法达3期临床终点
全国首个！基因治疗药物申报上市，治疗该罕见病
每月一次！艾伯维双抗创新药在华启动3期临床，针对血液癌症
第二个依库珠单抗生物类似药Epysqli获得FDA批准，治疗PNH和aHUS
驯鹿生物已上市伊基奥仑赛注射液治疗多发性硬化症IND获FDA批准
国内首款！信念医药针对血友病B的基因治疗药物BBM-H901注射液的新药上市申请获国家药品监督管理局受理！
国内首个体内基因编辑药物在北京协和医院完成首例ATTR受试者用药
复发性难治性多发性骨髓瘤药物Tecvayli获英国NICE推荐使用
曙方医药宣布Vamorolone新药上市申请在中国香港获受理
mRNA药物获FDA儿科罕见病和孤儿药双认定
基因治疗肢带型肌营养不良最新进展
加拿大患者参与药物监管体系建设
2款细胞和基因疗法产品拟纳入突破性治疗品种！1款针对癌症
首款有望中美双报的ATTR基因编辑疗法临床获批
中国首个进入人体临床研究（IIT）的锐正基因体内基因编辑新药ART001 获CDE 1类新药临床许可
全球首款PCSK9 siRNA业绩出炉，国内9家布局
细胞治疗新锐夏同生物获得知名上市公司旗下基金投资
凌意生物基因治疗药物LY-M003注射液获FDA授予的儿科罕见病药物认证
每周 1 次，赛诺菲血友病 A 疗法在儿童患者中的三期数据发布
“铜娃娃”用得起的好药！国内首家盐酸曲恩汀胶囊上市了！
国内团队利用AAV递送碱基编辑器，治疗杜氏肌营养不良
“补体相关罕见病诊疗优化计划研讨会”在京举办
中国牙病防治基金会口腔罕见病科研项目立项公示
罕见病First-in-class新药Crinecerfont获FDA优先审评
看见生命的痕迹，关注罕见的需求
罕见病药品终将走向自主研发道路
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