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诚征书稿 | 瑞鸥公益基金会与浙江大学出版社合作出版罕见病系列图书
AAV基因治疗新锐完成超12亿元B轮融资
携手“国家队”，罕见病诊疗、教学、转化研究翻开新篇章！
FDA预计5款新药将在2024年8月做出批准决定
首个国产自主研发用于治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的基因治疗药物VGN-R09b完成注册研究首例给药
推动罕见病药品保障先行区建设，北京多部委联合制定方案！
最快30天启动临床，国家药监局同意在北京、上海开展优化创新药临床试验审评审批试点
云南将5种罕见病纳入医保门诊特殊病管理
上海市人民政府办公厅关于支持生物医药产业全链条创新发展的若干意见
国家药监局审议通过《优化创新药临床试验审评审批试点工作方案》
助力儿科罕见病新药研发——芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症药物临床试验完成首例给药
655万！美国RTW慈善基金会资助6项超罕见病基因治疗项目
IgA肾病药物最新临床数据
崇明一名罕见病患者被成功救治！
首个工程B细胞疗法治疗罕见病完成首位患者用药
27种！2024年上半年FDA批准的罕见病药物或新适应症汇总
先天性糖基化障碍药物研究最新结果发布
患者参与药物监管的理论基础
纤毛类罕见病药物获FDA孤儿药认定；FDA拒批Rocket罕见病基因疗法；高考645分，DMD学子挑战极限人生 | 壹周罕见药闻
基因治疗NGLY1缺乏症新进展
2024上半年，中国获批上市的罕见病药
WHO患者参与药物监管的经验
老药新用：恩格列净治疗Fanconi-Bickel综合征的近端肾小管病变
近3亿！这家企业卖出罕见病管线
又一罕见病药品获批！国产药物
基因编辑新征程！突破单次给药限制，体内CRISPR成功重复给药
只需每月一针！持久降血脂，罕见病药物获FDA优先审评资格
优化罕见病注册进口通道，临床急需境外已上市药品审评审批再加速！
欧盟首批！罗氏多发性硬化症药物新剂型获批，去年卖出73亿美元
罕见病药再获成功！Alnylam股价大涨37%
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成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
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