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罕见病药品稳坐销量Top1宝座，罗氏上半年财报发布！
只需8周一次！阿斯利康长效抗体疗法启动中国3期临床
AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业，成立两家公司，开发罕见病基因疗法
5款罕见病药物迎进展；辉瑞终止开发DMD基因疗法；2024年“无罕之路”爱心助孕项目开放申请 | 壹周罕见药闻
腹腔积液多肽药物获FDA孤儿药资格认定
2024年7月，5款罕见病药物在中国获批上市！
治疗视网膜母细胞瘤，Theriva溶瘤病毒疗法获儿科罕见病资格认定
神济昌华完成近亿元Pre-A轮融资，致力于神经系统疾病的创新药物研发
深信生物mRNA药物IN016获FDA孤儿药资格认定
基因编辑治疗杜氏肌营养不良症取得新突破，中国科学家团队在Nature子刊发文
针对多种溶血性疾病，正大天晴1类新药获批临床
新芽基因宣布已向NMPA提交其首个针对DMD的碱基编辑药物GEN6050X注射液的临床前会议（Pre-IND）申请
赛诺菲：砍掉2条管线，取消3款优先级
BRINEURA(Cerliponase-alfa)美国获批治疗3 岁以下儿童的CLN2疾病
DMD三款新药迎进展；4款罕见病产品获批；罕见病男孩考入山东大学数学系 | 壹周罕见药闻
自闭症和Phelan-McDermid综合征基因疗法IND在美获批
只需一针！免去上百次治疗，辉瑞基因疗法获欧盟批准
减缓渐冻症进展！潜在“first-in-class”小分子3期试验即将展开
基因治疗罕见病数据发布，3名患者用药耐受性良好
辉瑞中国血液及罕见病BU被重组，由26年资深医院急症经理人接管
针对罕见极端肥胖，口服新药进入2期临床研究
只需一针！疾病指标改善超98%，辉瑞血友病基因疗法达3期临床终点
全国首个！基因治疗药物申报上市，治疗该罕见病
每月一次！艾伯维双抗创新药在华启动3期临床，针对血液癌症
第二个依库珠单抗生物类似药Epysqli获得FDA批准，治疗PNH和aHUS
驯鹿生物已上市伊基奥仑赛注射液治疗多发性硬化症IND获FDA批准
国内首款！信念医药针对血友病B的基因治疗药物BBM-H901注射液的新药上市申请获国家药品监督管理局受理！
国内首个体内基因编辑药物在北京协和医院完成首例ATTR受试者用药
复发性难治性多发性骨髓瘤药物Tecvayli获英国NICE推荐使用
曙方医药宣布Vamorolone新药上市申请在中国香港获受理
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