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两个医院新增罕见病门诊
又一罕见病门诊开诊！
助力罕见病治疗，陆军军医大学西南医院成立罕见病中心
泉州市妇幼保健院儿童医院罕见病门诊开诊了
最新！2023罕见病综合及声誉排名医院名单
贵州省医学会罕见病分会成立选举大会在贵阳举行
中国异染性脑白质营养不良携带者筛查临床实践指南
四川首个罕见病医学科挂牌开科
病例精粹--晚期僵人综合征合并重症肌无力应用抗CD19嵌合抗原受体T细胞治疗的病例病例报道
前沿进展--基于AChR重症肌无力患者亚单位免疫优势的内表型研究
“生还是不生？”—— 在渴望、责任、运气与愧疚之间：1 型神经纤维瘤病患者的生育决策
脆性X综合征研究最新数据
KCNT1相关癫痫RNA疗法最新进展
首款DMD基因疗法在2岁患儿中取得积极结果
AIRNA：公布RNA编辑疗法积极临床前概念验证数据
肢带型肌营养不良基因治疗最新进展
提高6.4倍，Guillain-Barré综合征药物研究结果发布
重磅报告！《中国原发性免疫缺陷病患者诊疗状况及生命质量调研报告2024-2025年》发布
取得突破性进展，贝克肌营养不良症药物试验结果发布
Denali宣布DNL310治疗亨特综合征1/2期研究结果积极
肝豆状核变性基因治疗试验数据发布，疗效显著
27位专家投票表决，《急性间歇性卟啉病诊疗中国专家共识(2024版)》发布
Quoin宣布针对儿童Netherton综合征研究取得更多积极临床数据
AAVantgarde公司治疗Stargardt病的AAVB-039基因疗法获FDA孤儿药认定
又一罕见病AAV基因疗法获FDA孤儿药资格认定
推动罕见病药品保障先行区建设，北京多部委联合制定方案！
最快30天启动临床，国家药监局同意在北京、上海开展优化创新药临床试验审评审批试点
云南将5种罕见病纳入医保门诊特殊病管理
上海市人民政府办公厅关于支持生物医药产业全链条创新发展的若干意见
国家药监局审议通过《优化创新药临床试验审评审批试点工作方案》
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