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mRNA药物获FDA儿科罕见病和孤儿药双认定
基因治疗肢带型肌营养不良最新进展
加拿大患者参与药物监管体系建设
2款细胞和基因疗法产品拟纳入突破性治疗品种！1款针对癌症
首款有望中美双报的ATTR基因编辑疗法临床获批
中国首个进入人体临床研究（IIT）的锐正基因体内基因编辑新药ART001 获CDE 1类新药临床许可
全球首款PCSK9 siRNA业绩出炉，国内9家布局
细胞治疗新锐夏同生物获得知名上市公司旗下基金投资
凌意生物基因治疗药物LY-M003注射液获FDA授予的儿科罕见病药物认证
每周 1 次，赛诺菲血友病 A 疗法在儿童患者中的三期数据发布
“铜娃娃”用得起的好药！国内首家盐酸曲恩汀胶囊上市了！
国内团队利用AAV递送碱基编辑器，治疗杜氏肌营养不良
“补体相关罕见病诊疗优化计划研讨会”在京举办
中国牙病防治基金会口腔罕见病科研项目立项公示
罕见病First-in-class新药Crinecerfont获FDA优先审评
看见生命的痕迹，关注罕见的需求
罕见病药品终将走向自主研发道路
原发性纤毛运动障碍mRNA疗法最新进展
又一医院开设罕见病门诊；口腔罕见病科研项目立项；省级罕见病培训及质控培训班开课 | 壹周罕见药闻
覆盖十二个学科，174人！广东省药学会第二届罕见病专家委员会成立
鸟胺酸氨甲酰基转移酶缺乏症基因插入疗法新进展
艾加莫德皮下注射国内获批！用于治疗全身型重症肌无力
元羿生物泽元安®（加那索龙口服混悬剂）获批，CDKL5缺乏症患者治疗重燃希望
FDA授予INZ-701治疗ABCC6缺乏症的快速通道资格认定
AAV基因药物GC301治疗晚发型庞贝病临床试验正式启动
首批！只需一年两针，罗氏重磅抗体疗法几乎完全防止复发
让罕见病的治疗梦想照进现实 多路径满足患者用药需求
罕见病少年高考688分，被清华录取
全球已有6款药物获批，全球sJIA药物盘点！
八款罕见病产品迎新进展；四个罕见病活动预告；浙江省人民医院成功救治这一罕见病患者 | 壹周罕见药闻
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