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5月全球两款罕见病药物进入临床Ⅲ期
全球首次！START试点项目启动，6家罕见病公司入选
Dravet 综合征基因治疗IND在美获批
13款罕见病药物纳入《超药品说明书用药目录（2024年版）》
36种罕见病药品、27种罕见病 广西省实现单列门诊统筹支付！
首款DMD基因疗法获FDA完全批准！
山东罕见病立法与医保政策研讨会在济南召开
杜氏肌营养不良症全球获批药物盘点
国家药监局副局长黄果：前5月已批准24个罕见病药物上市
曾造成两名患者死亡，DMD基因疗法III期研究宣布失败
Lancet Haematol：我国先天性纯红细胞再生障碍性贫血队列研究助力国际专家共识发布
《罕见病DCT指导原则》充分体现ICH E6R3重要GCP理念
91%患者仍存活！罗氏口服疗法「利司扑兰」5年治疗数据出炉
突破困局！黄如方揭示罕见病立法新路径
近十年首款！FDA批准罕见肝病小分子药物
戈谢病基因治疗近在咫尺！
Tiziana向ALS协会申请资助用于肌萎缩侧索硬化鼻内foralumab临床试验
2023全球细胞和基因疗法营收Top10
全球首例！PKD患儿基因替换治疗完成，临床研究初显成效
健赞联合创始人：罕见病药开发需要盈利实力强大的公司
新芽基因首个碱基编辑药物GEN6050X注射液治疗杜氏肌营养不良探索性临床研究项目启动会顺利召开
全球首次！基因编辑药物让22岁失明女子恢复视力
TVB艺人夫妇自爆两岁宝宝患罕见病
数量明显提升 今年我国已有7个儿童罕见病用药获批上市
最新Nature Medicine：罕见基因突变，导致智力低下
血友病基因疗法再度获批！
BridgeBio表示acoramidis可显著提升血清TTR水平从而改善ATTR-CM
刚刚，又一罕见病药物开拓适应症 聚焦儿童和青少年嗜睡
年仅10岁的加拿大网红去世 出生时患有三种罕见疾病
首次上市70年后入华，又一罕见病药物获批
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