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CDE征求《细胞治疗产品临床药理学研究技术指导原则（征求意见稿）》意见
【患者招募】慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病两项国际多中心 III 期研究启动
【患者招募】基因治疗 α1 - 抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）项目报名啦！
20亿美元掷向罕见病！张锋博士创立的Arbor与凯西集团达成基因编辑重磅合作
3.56亿元加持！罕见病疗法获突破性认定，冲刺2026年上市
又一罕见病AAV基因疗法获FDA孤儿药资格认定
渤健终止AAV基因疗法研发
10个罕见病迎新进展；国内首个短肠综合征患者科普手册与《进展性肺纤维化患教手册》发布｜ 壹周罕见药闻
股价暴涨248%，罕见病基因疗法I/II期临床成功
首个在家注射疗法！诺华多发性硬化新药数据积极
中国罕见病高峰论坛召开，多方专家共探罕见病事业发展之路
优护有“范” 重获“肾”机 2025年世界aHUS关爱日
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罕见病药物突破临床转化壁垒后，商业化如何破局？
国内首部《进展性肺纤维化患教手册》正式发布 | 填补患者教育空白
全国政协委员孙洁：探索建立国家级罕见病专项基金，保障用药支付
2025霍维茨奖揭晓！三位学者因研究罕见病获奖
家族性乳糜微粒血症综合征新药Tryngolza在欧盟获得批准
Barth综合征首款治疗药物FORZINITY获FDA加速批准
刚刚！FDA又批准一款罕见病新药上市
清华大学基础医学院副院长贾怡昌：“缺乏闭环、不得不出海”是当前创新药物出海面临的核心问题
探索构建罕见病诊疗与保障的“中国模式”
FDA 授予 NS-051/NCNP-04 孤儿药资格，用于治疗杜氏肌营养不良症
肌肉靶向疗法破局！Apitegromab Ⅲ期达主要终点
新药快讯 | 6款罕见病药物迎来新进展
重磅！阿斯利康中国启动全方位架构与人事调整
Teva宣布靶向α-突触核蛋白研究性小分子药物获得治疗多系统萎缩快速通道资格认定
阿斯利康治疗重症肌无力新药在中国上市
【罕见病快讯】Leber遗传性视神经病变海外新药获批，FDA与AACR共探罕见肿瘤试验
首例患者死亡，基因疗法试验暂停
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