据 Nippon Shinyaku 称，治疗杜氏肌营养不良症的 NS-051/NCNP-04（外显子 51 跳跃疗法）已获得 FDA 的孤儿药认定。

日本新药宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予NS-051/NCNP-04孤儿药资格，该药物正在开发用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。

美国的孤儿药称号授予用于治疗影响美国少于 200,000 名患者的疾病，支持其开发和评估。孤儿药认定为 NS-051/NCNP-04 提供了七年的独家营销权。NS-051/NCNP-04已于2025年1月获得FDA的罕见儿科疾病称号。

DMD 是一种由肌营养不良蛋白缺乏引起的进行性肌肉萎缩性疾病。它会导致骨骼、心脏和呼吸肌无力。有许多类型的基因突变可导致 DMD，NS-051/NCNP-04 正在开发中，用于治疗已确认基因突变的患者，适合外显子 51 跳跃疗法。

NS-051/NCNP-04 是由国立神经病学和精神病学中心（NCNP，东京小平市;总裁 Kazuyuki Nakagome）和 Nippon Shinyaku。NS-051/NCNP-04跳过肌营养不良蛋白基因的部分遗传信息，产生链长稍短的功能性肌营养不良蛋白，有望具有抑制肌肉功能恶化的作用。

在日本新药，我们怀着使命感，致力于开发针对疑难杂症和罕见病的创新新疗法，并积极努力尽快为DMD患者带来新的治疗选择。