2025年11月20日，ReviR Therapeutics（溪砾科技，下称ReviR）宣布获得CIRM（California Institute for Regenerative Medicine, 加利福尼亚再生医学研究所）460万美元资助，用于推进公司自主研发的“HTT-PMS1”创新项目研究。该项目为小分子靶向RNA的双靶点管线，适应症为亨廷顿病（Huntington's Disease, HD），日前已成功获得符合标准的先导化合物，顺利达成首个核心里程碑。
亨廷顿病是一种由HTT基因中CAG三核苷酸重复序列异常扩增所引起的神经退行性疾病。患者的HTT基因中通常含有超过36个CAG重复序列，这导致聚谷氨酰胺（PolyQ）链形成异常结构，产生突变亨廷顿蛋白（mutant huntingtin protein, mHTT），这种异常蛋白在神经元中会发生错误折叠和聚集，干扰多种细胞功能，引起神经元损伤。最新研究表明，尽管CAG重复长度在出生时便已确定，但重复序列仍可在某些脑细胞中扩增，一旦扩增超过关键阈值（约150个CAG重复序列），将引发神经元死亡，加速疾病恶化。
突变亨廷顿蛋白（mHTT）和错配修复酶PMS1为亨廷顿病发病机制中的两个关键驱动因素，ReviR借助自主研发的VoyageR AI平台和靶向RNA前沿技术，同时靶向这两个关键因子，通过小分子诱导RNA降解，降低毒性蛋白水平、抑制CAG重复扩增，有望从根本上阻断疾病的长期进程。
CIRM是全球最重要的再生医学公共资助机构之一，资助通过严格的同行评审程序竞争授予，其认可充分体现了ReviR在神经退行性疾病领域的科研实力、创新潜力和临床转化价值。该项资金将用于ReviR候选药物的临床前研究及临床试验，加速开发能够有效延缓疾病进程且便于患者使用的创新疗法，带来神经退行性疾病的全新治疗范式。
ReviR首席科学官（CSO）Paul R. August博士表示：“CIRM资助为我们开发亨廷顿病的靶向疗法提供了重要支持。借助专有的RNA靶向技术和VoyageR AI平台，我们所开发的小分子药物有望彻底改变亨廷顿病的治疗方式，这一口服疗法一旦取得突破，将大幅提升患者依从性和生活质量，为实现根本性治愈带来希望。”
ReviR联合创始人兼首席执行官（CEO）岳鹏博士表示：“我们衷心感谢CIRM的认可与资助，这笔资助将推动我们的‘HTT-PMS1’双靶点项目迈入临床阶段，我相信这不仅将改变亨廷顿病患者的命运，也将惠及更多其他神经退行性疾病患者。”
关于ReviR Therapeutics
ReviR Therapeutics 是一家全球生物技术公司，致力于为全世界的神经遗传性疾病患者开发创新疗法。公司成立于 2021 年，核心团队成员深耕计算生物学、AI、RNA 生物学和药物研发领域。ReviR 借助其前沿技术及 AI 药物研发平台 VoyageR 开发高特异性、有效且安全的疾病修饰疗法。其主要候选小分子药物 RTX-117 当前正推进针对腓骨肌萎缩症（CMT）的临床试验，并持续拓展新适应症，此外研发管线还包括其他多款通过调控 RNA 功能达到治疗效果的小分子药物。
关于CIRM
CIRM（California Institute for Regenerative Medicine, 加州再生医学研究所）是全球规模最大的公共资助机构之一，旨在通过资助干细胞和基因疗法研究，加速将疗法带给医疗需求未被满足的患者。
