11月18日，Arrowhead Pharmaceuticals宣布，美国FDA已批准siRNA药物REDEMPLO（plozasiran），作为饮食辅助剂用于降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的甘油三酯（TG）水平。

值得注意的是，这是Arrowhead公司的首个产品批准，是首个也是唯一一个获得FDA批准用于基因确认和临床诊断FCS患者的药物。

FCS是一种严重且罕见的疾病，可能由不同的单基因突变所引起，其特征为甘油三酯水平比正常值高出10至100倍，通常超过880 mg/dL，导致患者发生各种严重的临床症状，包括急性和潜在致命的胰腺炎、慢性腹痛、糖尿病、肝脂肪变性和认知问题的风险显著升高。

这款药物基于 Arrowhead 的靶向 RNAi 分子（TRiM）平台开发，每三个月只需皮下注射一次，患者还能在家自行给药，大幅降低了治疗难度。

FDA本次对plozasiran的批准，是基于3期PALISADE研究的积极结果。PALISADE是一项在经临床诊断或遗传学确认的FCS成人患者中开展的随机、双盲、安慰剂对照试验。结果显示，PALISADE研究达到了主要终点和所有关键次要终点，包括甘油三酯及APOC3水平显著下降。在PALISADE研究中，25mg Redemplo实现了显著且持久的甘油三酯降低，中位数相较基线变化为-80%，而安慰剂数据合并组为-17%；且与安慰剂相比，急性胰腺炎的发生率也更低。

对于plozasiran针对FCS适应症的新药上市申请，除了被FDA批准之外，还提交给全球更多监管机构审阅。另外，plozasiran还在SHASTA-3、SHASTA-4 和 SHASTA-5三项3期研究中评估治疗重度高甘油三酯血症，以及在3期研究MUIR中评估混合性高脂血症。

在周二的电话会议上，Arrowhead高管宣布Redemplo将以每年6万美元的批发采购成本启动，并在未来其他批准适应症上保持相同的价格。

2025 年 8 月 1 日，赛诺菲与 Arrowhead 的子公司维亚臻签署资产购买协议，获得普乐司兰钠在大中华区的开发与商业化权利。根据协议，维亚臻将获得 1.3 亿美元预付款，并有资格在普乐司兰钠于中国大陆获批不同适应症后获得最高 2.65 亿美元的里程碑付款。Arrowhead 还将享有该药在大中华区净销售额的特许权使用费。

维亚臻已在中国完成一项针对 FCS 患者的 III 期临床试验，该试验成功达到主要终点及所有关键次要终点。普乐司兰钠的上市许可申请（NDA）已获中国国家药品监督管理局（NMPA）正式受理，此前被NMPA纳入突破性治疗药物品种名单和优先审评审批程序。目前国内尚无针对FCS的药物获批上市，普乐司兰钠有望填补这一空白。