基因编辑、药物研发与生态保护领域的重大突破，仅是让人们对 2025 年满怀期许的部分理由。

今年最受瞩目的科学相关事件，当属美国的政治动荡。批评人士指出，特朗普政府推行的经费削减、科研人员裁员以及疫苗怀疑论相关政策，被广泛视为对科学领域的攻击，其对科学造成的损害或将持续影响未来多年。

不过，2025 年同样涌现出诸多积极进展，为未来数年带来希望。奥斯陆国际气候研究西塞罗中心的气候政策研究员格伦・彼得斯表示：“对于非美国的科研人员而言，工作多少还是一如既往，我们只需专注做好本职工作。”

《自然》杂志近期推出的 “年度十大人物” 专题报道涵盖了诸多利好消息，而除此之外，值得关注的科研突破还有不少。从基因编辑的多项首创成果，到疾病的快速防控，再到政策层面的重大胜利，《自然》为你梳理 2025 年那些振奋人心的科学成就。[译者注：以下部分本文只转译与罕见病相关的内容，其他未转译的暖心事件包括：得益于有力的保护措施，部分濒危和近灭绝物种数量回升；南极臭氧空洞缩小至2019年以来的最小规模；2025年可再生能源首次在全球范围内超过煤炭成为最大能源来源等]

基因编辑捷报频传

美国麻省理工学院与哈佛大学共建的博德研究所化学生物学家刘如谦（David Liu）称：“今年是基因编辑领域的突破之年。2025 年，这些技术实现了多项医学里程碑式的跨越。”

巴黎内克尔儿童医院旗下的 Imagine 研究所基因治疗研究员安娜莉塔・米乔补充道：“我认为今年成果斐然，多个临床试验的启动是这一年的鲜明印记。”

首款亨廷顿舞蹈症基因疗法的临床效果令人瞩目，它将受试者的认知衰退速度减缓了 75%。另一项针对 T 细胞急性淋巴细胞白血病的基因疗法临床试验也展现出良好前景，参与试验的 11 名儿童及成人患者中，绝大多数实现了病情缓解。这款新型 CAR-T 细胞疗法采用碱基编辑技术，对 T 细胞中的多个基因进行修饰，使其能够精准靶向并攻击癌细胞。

今年，研究人员还首次开展了个性化 CRISPR 技术的临床试验。其他重要突破还包括：针对慢性肉芽肿病这一罕见免疫缺陷疾病的首款基因疗法进入临床试验阶段；此外，一项临床试验成功修正了一种致病性突变 —— 该突变可能引发肺损伤与肝脏疾病。

米乔指出，这些临床试验为罕见病突变特异性治疗方案的研发铺平了道路，同时也证明，学术界与产业界的协同合作，能够为罕见病患者带来治愈的希望。