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基因靶点与资本创新:罕见病治疗公司 BridgeBio 的可持续药物研发模式
发布时间:2025/12/17

摘要

 

生物技术药物研发属于高风险、资本密集型项目,需要在科学突破与财务回报之间实现平衡。本案例研究系统阐述了 BridgeBio 基于产品管线组合(portfolio-based)的运营模式 —— 该模式将经遗传学验证的靶点、标准化运营管理体系与创新资本架构相整合,助力企业实现药物的快速、规模化研发。

 

研究将 BridgeBio 的这一模式置于全球生物科技企业主流运营范式的框架下展开分析,并与传统研发模式(如单一候选药物模式、技术平台驱动模式、风险投资孵化模式)进行对比。本研究成果可为当下关于 portfolio-based 策略如何提升生物制药创新抗风险能力与效率的行业讨论,提供参考与借鉴。

 

行业运营模式及案例研究背景

 

在所有从事治疗性药物研发与商业化的企业中,存在着一套标准化运营模式。为便于开展本项分析,本文首先明确:生物技术与制药企业的运营架构通常分为两种类型 ——集中式架构(由核心职能部门为整个企业提供支撑)与去中心化架构(在各项目组或子公司内部单独配置职能模块)。这两种架构的核心目标,均是保障药物研发与商业化流程的高效推进 ¹。

 

基于上述架构,药企的药物 portfolios 通常可划分为以下几类:单一资产型、平台技术驱动型(拓展差异化技术的多元应用场景)、主题多元化型(聚焦某一领域布局多项非关联资产,例如罕见病领域)、广泛多元化型(跨领域布局多项非关联资产)、创投孵化型(各项目组独立成实体运营,共享集团服务资源)。

 

近期针对生物科技企业新兴管线模式的分析指出,已有多家企业对上述模式进行优化调整,以提升风险分散能力与资金使用效率 ²。

 

在这一行业大背景下,本文选取 BridgeBio 公司作为案例研究对象,深入剖析该模式的落地实施路径与实际成效。需要说明的是,本研究的数据来源为公开信息(如企业备案文件、公司公开报告等),旨在阐释相关战略与财务原则,而非开展系统性的计量经济学分析。

 

BridgeBio 的目标定位

 

生物科技企业若想切实扩大对患者的惠及范围,必须应对两大核心挑战:其一,鉴于药物研发周期漫长,需保障企业具备长期运营的可持续性;其二,该行业本身存在显著的波动性,单一研发资产的失败事件频发且难以预测。要应对这些挑战,就必须依托系统化的管线管理策略。

 

(剩余部分未转译,请参见原文)

 

运营模式对比

 

为更清晰地阐释 BridgeBio 的管线组合型运营模式,将其与生物科技行业内其他主流模式进行对比具有重要参考意义,具体包括单一资产模式、平台技术模式及创投孵化模式三类。

 

传统单一资产型生物科技企业

 

大多数初创阶段的生物科技企业均围绕单个研发项目组建。这类企业面临高度集中的研发风险:一旦核心资产研发失败,企业的存续能力便会受到严重威胁。Soleno Therapeutics 就是此类生物科技企业的典型代表。其融资方式严重依赖股权融资或基于研发里程碑的合作融资,而这两种融资渠道均存在较强的波动性。受研发结果非成即败的二元风险影响,这类企业获取债务融资的渠道十分有限。此外,由于每家企业都需独立搭建后台职能体系,其运营效率极低甚至完全无效率可言。相较这一传统模式,BridgeBio 的优势体现在两方面:一是通过后台职能整合实现成本集约;二是更关键的一点 —— 依托非关联项目的多元化管线组合,有效降低单一资产风险,进而拓宽融资渠道、提升战略选择权。

 

平台技术驱动型模式

 

平台技术型企业以核心技术(通常针对特定药物研发形式)为根基,以此拓展多项治疗应用场景。企业的价值创造源于将该核心技术在不同适应症领域的推广应用,有望实现研发规模经济效应。但此类模式同样存在风险集中的问题:一旦核心技术表现不及预期或研发陷入停滞,将对企业整体运营造成重大冲击。以 mRNA 技术为核心的 Moderna 公司,是平台技术型企业的典型范例。BridgeBio 与之存在本质区别:其项目筛选标准基于遗传学验证及调整后净现值(rNPV),而非局限于某一项核心技术。这一特点使其在各类药物研发形式中具备更强的灵活性,同时仍能保持对管线组合的严格管控。

 

创投孵化型模式

 

创投孵化型模式的运作方式为,将独立的临床项目通过收购或授权的方式纳入下属子公司主体。企业会采用集中式运营架构,为整个集团提供后台职能支持。各子公司独立制定自身财务战略,例如,子公司普遍会自主开展融资、首次公开募股(IPO)或寻求被收购(Roivant 即为该模式的典型案例)。该模式存在一项潜在弊端:由于其核心目标是最大化战略选择权与管线资产周转效率,母公司往往无法实现资产价值的充分兑现(资产多通过分拆或出售的方式剥离)。与之形成鲜明对比的是,BridgeBio 虽同样采用去中心化架构,但将所有项目整合于统一的资本架构之下。这一设置既支持企业以管线组合层面制定融资策略,又能保障资产在推向市场的过程中具备足够的资源投入与运营连续性。

 

讨论与结论

 

BridgeBio 的管线管理模式构建了一套正向强化机制,能够逐步提升企业的运营韧性与财务抗风险能力。通过在多个经遗传学验证的项目中反复实践,BridgeBio 得以积累组织专属技术经验,进而有望提升未来研发效率与资本投资回报率。每一次项目成功都会进一步丰富企业的技术储备,推动后续项目产出更佳成果;而这种累积的技术经验,又会反过来增强企业的竞争优势。

 

高效的管线管理同样帮助 BridgeBio 获得了低成本融资渠道,降低了企业的加权平均资本成本。这一财务优势使其能够以更低的利率获取资金,而融资能力的提升又能支持企业开展更多项目研发,从而提高整体增长率。这种多元化布局进一步拓宽了后续项目的机会空间,形成了自我强化的增长动力 —— 即实际产生的 “飞轮效应”。

 

尽管 BridgeBio 的模式具备潜在优势,但其适用性仍受制于具体场景条件。该模式聚焦经遗传学验证的靶点,依赖此类靶点机会的持续供给;若高质量靶点的可及性下降,模式的可持续性将面临更大挑战。

 

此外,多元化债务融资渠道的畅通与否,也取决于有利的资本市场环境,而后者会随经济周期波动。需要强调的是,管线多元化并不能消除科学研发风险,企业管理层必须持续重新评估项目筛选标准,避免业务过度扩张。即便是在管线管理模式下,单一资产仍存在业绩下行风险:例如,在 Attruby 药物的早期研发阶段,其 Ⅲ 期临床试验 A 部分未能达到预设终点,对公司估值造成了负面影响。这一研发挫折最终通过完成 Ⅲ 期临床试验 B 部分得到解决 —— 该部分试验数据显示,药物在降低心血管源性死亡及相关住院风险的终点指标上具有显著改善效果。

 

BridgeBio 近期的企业价值,仍主要集中于已实现营收的资产(例如 Attruby,该药于 2024 年 11 月获批,用于治疗野生型或突变型转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病,即 ATTR-CM)。尽管 ATTR-CM 治疗领域的市场竞争格局已趋于固化且新竞争者不断涌现,但 BridgeBio 为该药物配置的专属资产团队(“分支单元”),依托共享的临床、监管与资本资源平台(“中枢单元”)的支持,实现了产品的加速上市。

 

同样重要的是,这套管线架构创造的价值已突破 Attruby 单一资产的局限:例如,ADH1 与肢带型肌营养不良 2i 型(LGMD2i)两个项目的 Ⅲ 期临床试验均于 2025 年 11 月取得积极结果,推动公司市值实现大幅增长。由此可见,随着 BridgeBio 逐步迈向 “依托管线模式与可复制能力实现多资产创收” 的新阶段,企业面临的 “单一资产估值风险” 正急剧降低。

 

从模式普适性角度来看,该架构对于聚焦全新平台技术的企业适用性相对有限,因为这类企业的经营本身就具有内在的集中性风险。尽管如此,BridgeBio 的实践仍为 “投资组合理论在生物制药研发领域的应用” 提供了极具价值的案例参考。

 

通过整合多元化、经遗传学验证的项目,结合灵活高效的执行策略与资本结构创新,该公司打造出了有别于传统 “单一资产模式” 或 “平台技术驱动模式” 的全新路径。虽然这一模式的落地依赖特定的科学与财务条件,但其背后的核心原则,仍可为致力于打造可持续、创新驱动型生物科技企业的机构,提供更具普适性的启示。