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70年来首款！FDA批准突破性罕见病小分子药物
追光之旅-儿童罕见骨病多学科诊疗学术论坛 ——2025年儿童罕见骨病医患交流会开启报名了
专访刘丽教授：历时91天，首个药械通药物落地，她要为罕见病群体做些什么？
里程碑！体内CRISPR基因编辑疗法II期临床结果积极，高剂量组73%患者“完全缓解”
【ASH 2024】阵发性睡眠性血红蛋白尿症研究进展Oral精选
刘容容教授：预防和治疗PNH并发症，全面强效控制血管内外溶血至关重要
杜启峻教授：“港澳药械通”政策如何让罕见病群体获益？
12月起实施！《广东省粤港澳大湾区内地九市进口港澳药品医疗器械管理条例》（附政策全文）
3款罕见病药品获批；5款罕见病药品传来好消息；唯铭赞通过港澳药械通回归 | 壹周罕见药闻
全国特发性肺纤维化（IPF）医患交流会召开！首次患者线下聚会
DNA重排如何导致遗传疾病中的发展？
价格较低的罕见病用药能否不谈判进医保？国家医保局解答
严卉教授：现有治疗方案对 ATTR 患者获益评价
每隔三个月往返近3000公里 只为给孩子用上特效药
追光之旅 | 儿童罕见骨病多学科诊疗学术论坛即将召开
Cell：意外地发现了钠转运在线粒体能量产生中的重要作用！
6款创新药有望在12月份获得美国FDA批准;5款罕见病产品迎进展；罕见病婴幼儿家庭济困项目正在报名 | 壹周罕见药闻
罕见病用药保障写入医保条例！《上海市医疗保障条例（草案）》公开征求意见
11月，我国批准三款罕见病药物，两个“首个”
8款罕见病及医疗器械！粤港澳大湾区内地九市临床急需进口港澳药械目录（2024年）发布
国产渐冻症药物获美国FDA孤儿药资格认证！蔡磊参与推动
又一国产罕见病药物FDA孤儿药资格认定
国产罕见病基因疗法获得美国FDA 孤儿药及儿科罕见病双重资格认定
深信生物mRNA药物IN015获FDA儿科罕见病资格认定
中眸医疗突破性光遗传学疗法药物ZM-02荣获美国FDA孤儿药资格认定，助力视网膜色素变性患者治疗
罕见病基因治疗药物获美国FDA孤儿药资格认定
因诺惟康IVB105获FDA罕见病药物资格认定
双重认定！尧唐生物YOLT-203获得FDA孤儿药（ODD）与罕见儿科疾病（RPDD）资格认定
雷特综合征药物获FDA孤儿药资格认定
腹腔积液多肽药物获FDA孤儿药资格认定
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