1月21日，大冢制药宣布，欧盟委员会（EC）已正式批准Dawnzera（通用名：donidalorsen）在欧盟区域上市，其适应症为成人及12岁以上青少年遗传性血管性水肿（HAE）反复发作的常规预防。据悉，此次欧盟批准基于人用药品委员会（CHMP）此前给出的积极意见，为该药物在欧洲的临床应用奠定了基础。

遗传性血管性水肿 ( hereditary angioedema，HAE) 是一种罕见的、可危及生命的疾病。典型表现为反复发作的皮肤和/或黏膜下水肿，黏膜下水肿主要累及上呼吸道和胃肠道。喉水肿引发呼吸困难、窒息，是HAE的主要死因。

此次Dawnzera获得欧盟批准，主要依托于两项3期临床研究——OASIS-HAE研究和OASISplus研究的积极结果。在多项疾病核心评估指标中，该药物均展现出显著的积极疗效，其中最关键的是能够显著且持续降低HAE患者的平均月发作率。值得关注的是，在OASISplus研究的开放标签延长期中，患者用药一年后，总体平均月发作率降幅高达94%，进一步验证了其长期预防的有效性。

从用药便利性来看，Dawnzera可通过皮下自动注射器由患者自行给药，给药周期分为每四周一次或每八周一次，这种便捷的给药方式有助于提升患者的用药依从性，更好地实现长期规范预防。

作为一款反义寡核苷酸配体偶联（LICA）药物，Dawnzera具有独特的作用机制：通过沉默前激肽释放酶（PKK）的表达，中断引发HAE发作的相关信号通路，从根源上减少水肿发作。此前，该药物已于2025年8月获得美国FDA批准上市，成为全球首个针对HAE的RNA靶向药物。

在商业化布局方面，Ionis Pharmaceuticals与大冢制药早在2023年就达成初步许可协议，约定由大冢制药负责donidalorsen在欧洲的商业化推广；后续双方进一步扩大合作范围，将合作区域延伸至亚太地区。根据合作分工，Ionis Pharmaceuticals主要负责该药物的临床开发工作以及美国市场的上市推广，而大冢制药则凭借其在罕见病领域积累的深厚专业知识和完善的商业基础设施，承担起欧洲及未来新增合作区域的市场推广任务，实现优势互补、协同推进药物的全球可及性。