3 月 30 日，渤健公司（Biogen）宣布，美国 FDA 正式批准诺西那生钠（SPINRAZA®）高剂量治疗方案，包含 50 毫克 / 5 毫升与 28 毫克 / 5 毫升两种规格，用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）。

此前，FDA 已批准 12 毫克诺西那生钠治疗方案。值得一提的是，诺西那生钠高剂量治疗方案已于 2025 年 4 月在中国提交上市申请。

本次获批主要基于 2/3 期 DEVOTE 研究数据。关键队列结果显示：在既往未经治疗、已出现症状的婴儿患者中，高剂量 Spinraza 对运动功能的改善达到统计学显著差异。以 CHOP-INTEND 评分评估，相较于 ENDEAR 研究预设的未治疗匹配对照组，治疗组平均差值达 26.19 分（+15.1 vs. -11.1，p<0.0001）。

Spinraza（nusinersen）是渤健与 Ionis Pharmaceuticals 联合研发的反义寡核苷酸（ASO）药物，也是全球首款获批的 SMA 治疗药物，2016 年 12 月首次在美国获批上市。

该药物采用鞘内注射给药，可直接作用于疾病根源 —— 中枢脊髓前角及延髓运动神经元；核心作用机制为结合 SMN2 基因转录生成的 mRNA，调控 RNA 剪接，提升功能性 SMN 蛋白表达，从源头干预 SMA 疾病进程，改善患者运动功能、提升生存率。

目前，12 毫克剂量方案已在全球超 71 个国家及地区获批上市；高剂量方案此前已获欧盟批准，现阶段同步在日本、中国推进上市申报。公开市场数据显示，2025 年诺西那生钠全球销售额达 15.46 亿美元。

脊髓性肌萎缩症（SMA）是严重的罕见遗传性神经肌肉疾病，属常染色体隐性遗传。病变始发于中枢神经系统，因运动神经元退行性病变，会导致患者出现进行性肌无力、肌肉萎缩。