2026 年 3 月 30 日，Biogen宣布FDA已批准诺西那生钠（SPINRAZA®）高剂量治疗方案（含 50 毫克 / 5 毫升与 28 毫克 / 5 毫升两种规格），用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）。

来源|Biogen网站

本次获批的核心依据为关键DEVOTE 研究数据，该研究评估了诺西那生钠高剂量方案在初治患者及既往已接受诺西那生钠治疗患者中的有效性与安全性。

高剂量版诺西那生钠将于未来几周在美国上市，目前已在欧盟、瑞士和日本获得批准。

在已有超过10年临床数据支持诺西那生钠低剂量方案（12 毫克）的基础上，高剂量方案在负荷给药期与维持给药期均采用更高药物浓度，旨在满足患者群体持续存在的治疗需求，为临床提供全新治疗选择。

即将上市的诺西那生钠高剂量方案，可让初治患者进入更短的负荷治疗周期：仅需间隔 14 天注射两针 50 毫克剂量，此后每 4 个月注射一次 28 毫克剂量作为维持治疗。

对于从低剂量方案转换至高剂量方案的患者，在完成单次高剂量负荷治疗后，仍可沿用原有每 4 个月一次的给药间隔。

本次 FDA 获批主要基于三阶段 Ⅱ/Ⅲ期 DEVOTE 研究数据。

研究关键队列结果显示：接受高剂量诺西那生钠治疗的有症状初治婴儿患者，在运动功能方面取得具有统计学意义的显著改善。该指标采用费城儿童医院婴儿神经肌肉疾病测试量表（CHOP‑INTEND）评估，与 ENDEAR 研究中预设的匹配假手术（未治疗）对照组相比，平均差异达26.19分（试验组+15.1 分 vs 对照组 -11.1 分，P<0.0001）。

DEVOTE研究中，诺西那生钠高剂量方案的安全性特征与已知的低剂量方案总体一致。

在婴儿型脊髓性肌萎缩症患者中，高剂量组发生率≥10%、且较历史匹配假手术对照组高出至少 5% 的最常见不良反应为：肺炎、新型冠状病毒感染、吸入性肺炎及营养不良。作为对照来源的 ENDEAR 研究开展时，新型冠状病毒尚未被发现。