3月29日，基因治疗公司Rocket Pharma宣布，其针对第一型白血球黏着不全症(LAD-I)重症患者开发的基因疗法Kresladi (marnetegragene autotemcel)，获美国食品药物管理局(FDA)核准。这也是全球首款用于治疗LAD-I的基因疗法，Rocket并同步取得罕见儿科疾病优先审查凭证(PRV)。

Kresladi是一种离体(ex vivo)基因疗法，以慢病毒(lentivirus)为载体。治疗流程是先采集患者自身的造血干细胞，在实验室中导入正常的ITGB2基因复本(copy)进行修饰；待患者接受前处理(conditioning regimen)后，再将细胞经由静脉输注回体内。这项一次性疗法的目标，是恢复CD18与CD11a蛋白质表现，进而重建免疫功能。

LAD-I是一种极罕见且高致命性的免疫缺陷疾病，主因为ITGB2基因突变，导致白血球表面的CD18蛋白质表现不足或缺失。由于CD18是白血球黏着血管壁、迁移至组织对抗感染的关键，病童常反覆发生严重感染，病程往往在婴儿期即恶化。过去唯一的根治方式是异体造血干细胞移植(HSCT)，但受限于捐赠者难寻，且伴随免疫排斥等致命风险。

此次核准主要基于一项招募9名、年龄3个月大以上病童的临床一/二期试验。结果显示，病童在接受Kresladi治疗一年后，体内嗜中性白血球的CD18与CD11a表现量均显著增加，且疗效在后续追踪期内持续达两年。此外，先前公布的初步数据也显示，参与试验的病童在未接受传统骨髓移植的情况下，整体存活率达100%；常见不良反应则包括贫血、血小板与白血球低下、口腔黏膜溃疡及上呼吸道感染。

回顾审查历程，Rocket曾于2023年提交生物制剂许可申请(BLA)，却在2024年因化学、制造与管制(CMC)问题，遭FDA以完全回覆信函(CRL)拒绝核准。不过，FDA当时并未质疑疗效与安全性，也未要求重做临床试验。此次核准是以「细胞表面表现量增加」作为替代性疗效指标；未来Rocket仍须透过长期追踪数据与上市后登录，进一步确认临床效益。

Kresladi的获准不仅是Rocket首款商业化产品，也让公司取得一张可望变现的PRV，为后续营运挹注非稀释性资金。截至2025年底，Rocket拥有约1.889亿美元现金，预计可支援营运至2027年第二季。接下来，公司也将持续推进达农病(Danon disease)AAV基因疗法RP-A501等研发产品线。