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紧急寻人！在全社会范围寻找一种可能致命的肿
从酶替代到基因疗法，溶酶体贮积症主流治疗方案的更新迭代
罕见群星闪耀时：挑战早衰症
FDA对Sarepta的DMD基因疗法SRP-9001提出质疑
孤儿药开发都在扎堆哪些领域？还有更多“孤岛”待开发！
速递！勃林格殷格翰IL-36R单抗新适应症在中国申报上市
首个且唯一磷脂酰肌醇3-激酶δ综合征治疗方法在美获批
FDA待批准的两种镰状细胞贫血病（SCD）基因疗法成本效益达190万美元
海思科引进的“渐冻人症”新药在中国申报上市
第一位ALS患者接受Treg细胞疗法治疗
揭示诱发人类亨廷顿氏症的亨廷顿蛋白的特殊结构
法布里病新疗法PRX-102欧盟获批，FDA数次拒绝后本周作批准决定，赛诺菲遇强敌
清华大学贾怡昌研究组等联合发现肌萎缩性侧索硬化症的一个潜在致病新机理
重磅 | 科赛优®在中国获批用于治疗伴有丛状神经纤维瘤的I型神经纤维瘤病儿童患者
瑞石生物药品获美国FDA 罕见病药资格认定，用于治疗视神经脊髓炎谱系疾病
losmapimod长期治疗面肩肱型肌营养不良症（FSHD）可保护患者的手臂功能
多个罕见病纳入医保慢特病门诊报销
FDA已接受KP1077的IND申请，以支持发作性睡病1期临床试验
DMD基因疗法SRP-9001治疗第二年继续改善患者运动功能
免疫疗法治疗可使眼肌型重症肌无力患者受益
诺和诺德血友病新药收到FDA完整回复函
齐鲁制药吉非替尼片在美独家首仿上市
科学家揭示了GPR41是肺纤维化的潜在治疗靶点
基因疗法获FDA快速通道资格，治疗杜氏肌营养不良症
神经和肌肉不合拍，会导致什么罕见病？
全球首例α-地贫患者经基因治疗成功脱离输血依赖，由华大基因旗下公司与解放军九二三医院合作
硫唑嘌呤加泼尼松可能是ANA阳性免疫性血小板减少症（ITP）的好选择
罕见病数据的共享利用和隐私保护
全世界只有2个男孩患有这种罕见病，两家人成立了基金会想要攻克它！
天泽云泰又一款基因治疗产品IND获得受理
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18个患者家庭药物研发的自救之路
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