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亘喜生物：GC012F针对RRMM美国1b/2期临床试验完成首例患者给药
武田达成超5亿美元合作，开发反义寡核苷酸疗法
退货！艾伯维终止CAR-T疗法合作项目
从GALA队列研究看ALGS患者的疾病早期管理与长期临床事件风险的降低
大跌50%！“渐冻症”干细胞疗法上市或再受挫
境外有药，境内无药？这15种罕见病药物已经在海南博鳌先行先试！（覆盖《第二批罕见病目录》）
CDE再发罕见病征求意见！公开征求《罕见疾病酶替代疗法药物非临床研究指导原则（征求意见稿）》
又一款基因疗法有望明年初获批，治疗这种致命疾病
刚刚！FDA委员会投票支持Alnylam的RNAi疗法
DE发布！临床急需境外新药：50多款已获批，罕见病品种占比超46%！
刚刚！六部委联合发布《第二批罕见病目录》 含86种罕见疾病
基因疗法已走出“黑暗时期”，即将步入高速发展期
新临床数据更新，有望为视网膜色素变性和Leber先天性黑蒙患者带来创新疗法
国内首例！通过PGT，实现面肩肱型肌营养不良症家庭成功助孕
京津冀即将集采，血友病治疗药物在其采购列表中，价格有望大幅度下降
呼吁罕见病立法，第十二届中国罕见病高峰论坛举办
又一款重磅儿童罕见病药首仿获批
弗里德里希共济失调（FA）最新疗法研究进展
1.24亿美元引进！杜氏肌营养不良新药拟纳入突破性治疗品种
有望成为首款！罗氏皮下注射单抗上市申请获FDA接受，治疗这类患者
正大天晴「重组人凝血因子Ⅷ」在中国获批
从Taysha绝地逢生获1.5亿美元融资，看AAV基因疗法在CNS领域的开发现状与挑战
第一个男孩已接受首款DMD基因疗法Elevidys治疗
双CRISPR-Cas3系统诱导多外显子跳跃，有望治疗大多数DMD患者
FDA授予Rett综合征AAV9基因疗法TSHA-102快速通道资格
他四岁骨折后，肌肉渐渐骨化，异位生长的骨头越切越多，最终竟成了被“石化”的活雕像
科弈药业BCMA/CD19双靶点CAR-T产品在中国获批临床
VG901获批临床！视网膜色素变性（RP）基因疗法进展喜人
缬苯那嗪胶囊用于治疗亨廷顿舞蹈病获FDA批准
针对“渐冻症”！澳宗生物「依达拉奉口服片剂」在美国获批关键临床
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