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Lowe综合症药物研发最新进展发布
Kyverna的CAR-T获批又一自免适应症！还有多少自免适应症在被CAR-T攻克？
库欣综合征新药拟纳入优先审评，已在欧美获批
中国首款渐冻症AAV基因治疗药物获FDA孤儿药资格认定！
全球首次！TCR-Tregs临床试验即将开启，专治难治性A型血友病并发症
罕见病药物再度新增适应症；基因疗法获FDA孤儿药认证；2023中国罕见病大会召开 | 壹周罕见药闻
中国首个基于非病毒载体的体内基因编辑药物进入IIT人体临床试验并显示出安全和疗效潜力
如泡泡般的肿瘤遍布全身 他们推动了特效药的到来 | 2023年“金蜗牛奖”罕见病社群贡献奖
口服用苯丁酸甘油酯（瑞维安®）上市首发，开启国内罕见病患者治疗新篇章
脆性X综合征药物获FDA儿科罕见病资格认定
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阿斯利康「依库珠单抗」在中国获批新适应症
本导里程碑 | 本导基因慢病毒载体地贫基因治疗IND获CDE受理
Crigler-Najjar综合征基因治疗最新试验结果发布
【罕见名医】竺晓凡教授：由儿童血液罕见病诊疗说起，医生职业本就是淬炼，不遗余力是底色
刚刚！这家药企宣布，又一罕见病适应症获批！
MET抑制剂「伯瑞替尼」拟纳入优先审评，针对胶质母细胞瘤！
全身型重症肌无力新药获FDA批准上市
首个治疗CDKL5缺乏症(CDD)相关癫痫发作药物Ztalmy(加奈索酮)简介
Ultragenyx公布多个罕见病临床项目数据，涵盖OI、AS和WD等丨柯西国外资讯
MECP2重复综合征（MDS）基因疗法获美国FDA授予的儿科罕见病资格认定
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黄昱：国内罕见病基因治疗前景可期｜遇见罕见
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