10月22日，药物研发Be Biopharma（简称Be Bio）宣布其两款核心基因编辑疗法的最新进展，并宣布并成功完成了新一轮8200万美元（按今天的汇率计算，约为5.6亿元）的融资。

Be Bio拥有强大而高效的BCM（B细胞药物）平台。该平台利用先进的基因编辑技术，改造B细胞以产生持续水平的治疗性蛋白质。这些经过改造的B细胞药物具有耐用、可滴定、可重复给药的特点，并且无需预处理，有潜力成为同类最佳的遗传药物，为患者提供了新的治疗选择。

BE-101是针对B型血友病开发的一款潜在“first-in-class”候选疗法。这款疗法通过向人原代B细胞中插入人凝血因子IX（FIX）基因，实现了FIX的持续表达，从而用于治疗血友病B。今年5月，BE-101已经获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的临床许可。目前，其首个人体临床试验BeCoMe-9已经开始招募患者，这是一项多中心、首次人体剂量递增研究，旨在评估BE-101在中重度至重度血友病B成人患者中的安全性和初步疗效。值得一提的是，近期FDA已授予BE-101孤儿药资格，还授予了BE-101快速通道资格认定，这将进一步加速其研发进程。

BE-102则是Be Bio为治疗低磷酸酯酶症（HPP）而选定的在研候选药物。HPP是一种严重的遗传性疾病，全球约有50000名患者饱受其苦。该疾病由碱性磷酸酶（ALP）基因的功能丧失性突变引起，导致ALP活性不足，进而造成骨骼和牙齿发育不全。目前唯一获批的HPP疗法需要患者每周多次注射，且仅限于儿童期发病的患者。而BE-102有望改变这一现状。在2024年美国骨与矿物研究学会（ASBMR）会议上公布的数据显示，BE-102有潜力在体内产生活性和持续的ALP水平，为HPP患者带来新的治疗希望。

此次8200万美元的融资由多家顶级风险投资公司和制药公司提供支持，包括ARCH Venture Partners、Atlas Venture、RA Capital Management、Alta Partners、Longwood Fund、Bristol Myers Squibb和Takeda Ventures。这笔资金将用于实现BE-101的临床概念验证，并推动BE-102的研发进展。