10月24日，Monopar Therapeutics从阿斯利康罕见病产品线中“回收”了已终止的管线 ALXN-1840（四硫钼酸双胆碱）。该药物是一种用于治疗肝豆状核变性的候选药物。

Monopar将以现金加股权的形式向 Alexion 支付预付款，具体金额未披露。Monopar 还将根据销售额和监管里程碑支付分级版税。Monopar 将负责未来所有全球开发和商业化活动。

Monopar 股价因与阿斯利康达成授权协议而飙升，涨幅高达605%，市值增长近两倍。

肝豆状核变性（hepatolenticular degeneration，HLD），又称Wilson病（Wilson disease，WD），是因铜转运ATP酶β（ATPase copper transporting beta，ATP7B）基因突变而导致的铜代谢障碍性疾病。该病临床表现复杂，主要为肝脏和神经系统病变，易漏诊、误诊。

这款药物代号为ALXN1840（以下简称“1840”），上一任持有者是罕见病巨头Alexion。2年多前，1840连同Alexion整个公司都被阿斯利康以390亿美元的巨资买走。

ALXN1840在临床试验中显示出了积极的结果。3期FoCus试验的数据显示，与标准护理（SoC）相比，ALXN1840能够快速和持续地改善组织中的铜动员，其铜动员能力约为SoC的3倍。此外，ALXN1840还改善了神经学症状，并且安全且耐受性良好。

2023年2月9日，阿斯利康2022年财报透露，预计1840将在2023年下半年获批上市。然而就在2个多月后，5月份阿斯利康在公布2023Q1业绩的时候，这款产品就从「即将获批上市」，变成了「被终止」。并给阿斯利康造成了2.44亿美元的减值。公告里给出的原因是：基于监管机构对3期关键试验和两项2期机制验证试验的反馈做出的决策。

Monopar Therapeutics 的联合创始人兼首席执行官 Chandler D. Robinson 博士，曾经在实验室中参与了 ALXN-1840 的研究工作。2013年，他在年度会议上发表了主题演讲，分享了他将 ALXN-1840 从实验室研究阶段成功带到患者身边的经验。

2023年，该药物项目被宣布终止。Chandler 博士因其与该项目的长期关联以及对未满足的医疗需求的认识，通过肝豆状核变性患者、肝豆状核变性协会以及医生们交流，并收到了参与临床试验患者的积极反馈，他们表示在长期服用该药物后获得了显著益处，这促使他们决定重启ALXN-1840的研发。

此次研发的重启，将给患者带来新的治疗选择。