资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
3款ALS新药迎来不同命运
首个且唯一一个弗里德赖希型共济失调药物在美获批
遗传性血管性水肿RNA药物1期完成首批患者给药
Zevra公司宣布已递交KP1077治疗发作性睡病的IND申请
首款CRISPR的基因编辑疗法完成向FDA滚动提交BLA
被FDA搁置临床试验1型肌营养不良症新药AOC 1001有望重新启动
重磅！国家级罕见病医疗质量控制中心及其专家委员会委员名单发布
罕见疾病创新药重磅利好！CDE加速审评规范出炉
志愿者们看这里！公益项目学习机会来啦
科学家揭示了改善动脉粥样硬化斑块易损性的新机制
罕见靶点！KMA CAR-T疗法进军多发性骨髓瘤
代购罕见病药品氯巴占案一审宣判：“铁马冰河”免于刑事处罚
辉大基因眼科基因治疗药物获FDA孤儿药资格
罕见眼科疾病基因治疗药物获FDA孤儿药资格
利用人工设计的DNA药物有望延缓几乎所有的肌萎缩性脊髓侧索硬化症患者的瘫痪
蓝鸟生物：业绩发布，基因疗法lovo-cel提交BLA推迟
iPS细胞疗法治疗杜氏肌营养不良症临床试验在美国FDA获批
雷特综合征基因疗法临床在美获批
为救儿女成立罕见病公司的他再创奇迹 | 罕见病疗法全球首批
锦篮基因庞贝病AAV基因疗法IND获批
2022年法布雷病诊疗新进展
首个治疗AMD的RNAi疗法完成首例患者给药，一览国内外管线布局
STAR Protocols｜夏青团队发表工程化 “tRNA—酶” 正交系统治疗罕见病的实验方案
GM1/GM2神经节苷脂贮积症药物获多个资格认定
《夏夜，难眠》拍摄演员招募 | 罕见群演
祝贺！这款突破性疗法迎来全球首批
约370 万美元！英国NICE 批准超罕见病基因疗法
纽福斯与Apellis达成早期研发合作，共同开发视网膜退行性疾病的基因疗法
复宏汉霖超11亿元引进，BRAF抑制剂拟纳入突破性治疗品种
为“少数”而作，罕见皮肤病“保姆级”患教手册正式发布
<
...
34
35
36
37
38
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
卡纳万病新希望！全球基因疗法临床研究招募中国患者
广告
人物故事
更多 +
每一个孩子，都是生命的礼物
从志愿者到月捐人 | 月捐人故事
18个患者家庭药物研发的自救之路
广告
视频
更多 +
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
「生命的礼物」2023年罕见病科普宣传视频
广告
报告下载
更多 +
招聘
蔻德罕见病中心2024年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部
