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罕见病铃铛病患者关爱倡议书发布 提升认知促进诊疗
喜忧参半！是否批准Bylvay用于治疗Alagille综合征患者的胆汁淤积性瘙痒
《2023年中国白塞病人生存状况报告》发布
我国特医食品消费瓶颈亟待突破
罕见病多学科协作诊疗组启动仪式隆重举行
强生前CEO投资，AI初创融资6000万美元，已与12家大型制药公司达成合作
天泽云泰自主研发用于罕见病和儿童专用创新药VGM-R02b获批临床
FDA批准首个CRISPR基因编辑疗法后，David Liu等人复盘困境、展望未来
全国首个眼科罕见病诊治中心成立
【共识】致死性家族性失眠症中国诊断标准共识2021
艾加莫德国内获批，用于全身型重症肌无力治疗
2023下半年值得关注的10大FDA批准
北京儿童医院BCH-LCH 2014方案显著提高儿童朗格罕细胞组织细胞增生症预后
诺西那生钠注射液新数据，对基因治疗后临床未满足效果的SMA婴幼儿存在潜在益处
国内首个且目前唯一FcRn拮抗剂国内获批，用于全身型重症肌无力治疗
美国FDA已批准奥维昔巴特（Odevixibat）增加新适应症：用于治疗Alagille综合征
中国首个治疗发作性睡病的创新药盐酸替洛利生片获批上市
国家药监局：罕见病新药审批速度在所有药品中最快，将继续加速
两款罕见疾病药物纳入优先审评审批
2023医保目录调整即将启动！罕见病用药申请不受获批时间限制
国内首份《特发性肺纤维化（IPF）科普手册》线上发布会即将开启
重磅！首款杜氏肌营养不良症基因疗法获批，定价320万美元
DMD基因疗法ELEVIDYS获美国FDA批准上市，一次性治疗 4-5 岁可独立行走患儿
多发性硬化症注射液在我国获批，已在50多个国家销售使用
视网膜色素变性试验结果发布
多款基因疗法单剂价格已超200万美元
家族性高乳糜微粒血症RNAi药物3期临床完成招募
僵人综合征临床研究即将开始
亨廷顿舞蹈症3期临床试验初步结果公布
治疗尿素循环障碍的药物正式获批上市
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