7月25日，罗氏公司公布了其2024年上半年的业绩报告。根据报告，公司在这一时期实现了总营收298.48亿瑞士法郎，约为337.19亿美元，与去年同期相比增长了5%（根据固定汇率CER计算）。其中，制药业务中国区收入实现双位数增长至16.09亿瑞士法郎（+14%，18.18亿美元）。

在制药业务中，罗氏的罕见病治疗药品表现出色，用于治疗多发性硬化症的Ocrevus（奥瑞珠单抗）、治疗血友病的Hemlibra（艾美赛珠单抗）和治疗脊髓性肌萎缩症的Evrysdi（利司扑兰）均在销量前十之列，并保持强势增长。

Ocrevus依旧稳坐罗氏全球销售收入Top1宝座。2024年上半年，Ocrevus的销售额为33.59亿瑞士法郎（37.95亿美元），同比增长8%。在去年，全年销售额达到了63.81亿瑞士法郎（73亿美元）。Ocrevus是首个能够治疗复发缓解型和原发进展型两种多发性硬化症的药物。

多发性硬化症治疗药物市场竞争激烈，渤健、赛诺菲、诺华均占有份额。为了增强竞争力，罗氏积极开发了Ocrevus的皮下注射剂型，并于今年6月在欧盟获批上市，这种剂型的优势在于每年仅需两次注射，每次注射时间仅需10分钟。目前，该剂型正在接受美国FDA的审评，预计9月会有结果。Ocrevus已在中国申请上市，财报指出它将是2024年中国区重磅产品。

在上半年财报中被誉为是关键里程碑事件的还有：罗氏所开发的治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症的新一代C5循环抗体Piasky（crovalimab，可伐利单抗）和杜氏肌营养不良基因疗法Elevidys（delandistrogene moxeparvovec，SRP-9001）获FDA批准。

Piasky（crovalimab，可伐利单抗）用以治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者。Piasky为PNH的首个每月皮下注射治疗药物，且患者可以选择在受监督的医疗机构之外进行自我给药。

Elevidys由罗氏和Sarepta Therapeutics联合开发，FDA批准其扩展适应症，将年龄至少为4岁的DMD患者纳入其中。FDA对可行走的患者授予了传统批准。对于不可行走的患者，FDA则授予加速批准。对不可行走DMD患者的持续批准取决于后续验证性试验的结果。Elevidys禁用于DMD基因第8和/或第9外显子有缺失的患者。

值得关注的是，在治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）方面，罗氏的口服疗法Evrysdi838（risdiplam），销售额为8.38亿瑞士法郎（9.50亿美元），同比增长25%。此外，罗氏还在开发新一代SMA疗法，Evrysdi + GYM329也被罗氏誉为2024年度重要新闻事件。

目前，一项随机、双盲、安慰剂对照的GYM329与利司扑兰联用治疗SMA的安全性和有效性Ⅱ/Ⅲ期试验（NCT05115110），正在全球12个国家的31个中心开展（预计2026年6月完成）。

据预测，2025年，罗氏有三个罕见病产品潜力巨大，将保持持续增长动力：分别是杜氏肌营养不良（DMD）的Elevidys、脊髓性肌萎缩症（SMA）的Evrysdi + GYM329、多发性硬化症（MS）的fenebrutinib 。

罗氏旗下Spark还有一款针对血友病A基因疗法-SPK-8011在研。SPK-8011是一款使用创新型腺相关病毒（AAV）载体，AAV-LK03（也称AAV-Spark200），递送经密码子优化的B结构域缺失的凝血VIII因子基因至肝脏细胞，表达凝血VIII因子用于治疗A型血友病。I/II期试验入组了30位患者。分析表明，参与者耐受性良好，凝血因子（F）VIII活性持续。

在2024H1财报中，罗氏公开表示将砍掉治疗庞贝病的管线RG6359（SPK-3006 ），这是一种肝靶向的AAV试验性基因疗法，SPK-3006的设计旨在产生一种由肝脏产生的修饰酶（可分泌的GAA），这可能会持续产生血浆GAA，可有助于肌肉组织更好的摄入、有效清除糖原以及恢复肌肉力量。

此外，罗氏还有数十款罕见病管线在研。例如非典型溶血尿毒综合征（aHUS）的PiaSky (crovalimab) ，多发性硬化症（MS）的fenebrutinib，面肩肱型肌营养不良症（FSHD）的anti-latent myostatin等。