2024年7月,据罕见病信息网统计,共有6款罕见病新药获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准上市。
药华医药:罗培干扰素
7月5日,药华医药自主研发的罗培干扰素正式获得NMPA批准上市,用于治疗真性红细胞增多症。罗培干扰素是一种长效干扰素,主要通过附着在体内的某些受体上,引发连锁反应,进而抑制血细胞的过度增殖,减少致病基因突变,来降低血栓栓塞并发症及其引发的死亡风险。
诺和诺德:注射用培妥罗凝血素α
7月5日,诺德诺德研发的注射用培妥罗凝血素α获得NMPA批准正式上市。培妥罗凝血素α是诺和诺德基于Turoctocog alfa开发的另一款长效重组凝血因子VIII(FVIII),最早于2019年2月在美国获批上市,用于成人和儿童血友病A患者的预防性治疗和急性治疗,他可以将注射频率降低至每4天1次,使患者的年出血率降低96%。
齐鲁制药:马昔腾坦
7月5日,齐鲁制药研发的马昔腾坦获得NMPA批准正式上市。作为全新一代内皮素受体拮抗剂(ERA),马昔腾坦是唯一有证据证实能够逆转右室重构的靶向药物,显著延缓病情恶化,改善患者生活质量,降低患者死亡率。
元羿生物:加那索龙口服混悬剂
7月16日,元羿生物研发的加那索龙口服混悬剂获得NMPA批准正式上市。用于治疗2岁及以上细胞周期蛋白依赖性激酶5(CDKL5)缺乏症患者癫痫发作。这是全球首个也是目前国内唯一获批用于治疗CDKL5缺乏症患者癫痫发作的药物,为全球CDKL5缺乏症患者提供了全新的治疗选择。
再鼎医药 argenx公司:艾加莫德α注射液
7月16日,再鼎医药 argenx公司研发的艾加莫德α注射液获得NMPA批准正式上市。这是一款针对抗体介导自身免疫疾病的、高度靶向IgG 的新型治疗药物,是全球首款FcRn 抑制剂。用于治疗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的成人全身型重症肌无力(gMG)。