中国药物临床试验登记与信息公示平台近日公示，阿斯利康（AstraZeneca）以及其旗下专注于罕见病领域的Alexion公司启东了一项中国3期临床研究，该研究旨在中国阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）补体抑制剂初治成人受试者中评价瑞利珠单抗注射液（ravulizumab）的有效性、安全性、药代动力学、药效学和免疫原性。

瑞利珠单抗是Alexion公司开发的一款长效补体C5蛋白抑制剂。在本次启动的3期临床研究中，患者于第1天接受诱导剂量，随后在第15天以及此后每8周一次接受维持剂量给药。该研究包括26周的主要治疗期和32周的拓展治疗期，拟在中国入组18名患者。

截图来源：中国药物临床试验登记与信息公示官网

补体蛋白C5处于补体级联反应的末端，靶向这一蛋白可以调控所有3种不同通路激活的补体信号。在多种补体介导的免疫疾病中，抑制C5的活性可以抑制对自身的免疫攻击，从而缓解疾病症状。

瑞利珠单抗是一款长效C5单克隆抗体，可提供即时、完全和持续的补体抑制。独特的设计使该产品具有比第一代C5补体抑制剂更长的半衰期。该药最早于2018年获得美国FDA批准上市，用于治疗PNH，患者只需要每8周接受一次注射就可以有效控制溶血的发生。此后，该药相继获FDA批准治疗多种自身免疫性疾病，包括非典型溶血性尿毒症综合征、重症肌无力、视神经脊髓炎谱系疾病等。

在中国，瑞利珠单抗的上市申请已经于2023年12月获得NMPA受理。根据药物临床试验登记与信息公示平台信息，阿斯利康此前还在中国开展了多项瑞利珠单抗的国际多中心（含中国）3期临床试验，针对的适应症包括IgA肾病、成人和青少年造血干细胞移植（HSCT）后出现的血栓性微血管病（TMA）的治疗、预防体外心肺循环时慢性肾病患者的严重肾脏不良事件等。

PNH是一种罕见的、危及生命的血液疾病，它是由补体级联反应中的替代通路活化，破坏血管内红细胞，使得患者产生溶血现象。该病常发生在青壮年人群中，20岁~40岁约占77%，且PNH患者5年死亡率高达35%。目前，PNH的主要治疗方法是通过补体抑制剂来抑制补体反应。

除了靶向C5补体的抑制剂，还有多种治疗PNH的新疗法正在不断涌现，包括靶向C3补体的抑制剂、补体途径因子B抑制剂、口服补体因子D抑制剂等等，这些疗法为患者带来了更多的治疗选择。