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为“少数”而作，罕见皮肤病“保姆级”患教手册正式发布
首款DMD基因疗法SRP-9001定价可能达400万美元，将再创新高？
疗效已维持4年！基因泰克SMA口服疗法长期数据积极
同种异体心肌细胞疗法治疗DMD获最新突破，有效遏止患者上肢衰退进程
Tofersen新药申请将接受FDA专家组会议，ALS群体能否获得新的治疗选择
首创CD38 X CD47双抗获得孤儿药认定，盘点那些明星免疫检查点
中共中央 国务院印发《关于进一步完善医疗卫生服务体系的意见》
强直性肌营养不良1型microRNA调节方法最新进展
广东省罕见病专业质量控制中心工作机构、职责及成员名单公布
“可能成为第一种针对APDS病因的药物”丨磷脂酰肌醇 3-激酶δ 综合征治疗试验最新数据
又一“孤儿药”有望获批丨出血性膀胱炎2a期临床试验结果
FDA批准治疗Alagille综合征的药物Livmarli治疗年龄减至3月龄
Nature Medicine：发现以前未知的三种罕见疾病的遗传原因
罕见疾病的新突破：发现三种罕见病未知的遗传原因
北京协和医院牵头的罕见病重点科技项目同日启动
在我国公布的121种罕见病中，有32种需要特医食品给罕见病患者更多合适的“药奶”
为爱呐“罕”！海南小胖威利和矮小患儿可申请救助治疗
FDA改变主意，全球首款DMD基因疗法或延期上市
国内首例！3岁罕见病女童接受新药物治疗顺利出院！低磷酸酶血症
上海确诊世界首例发病机制罕见的克罗恩病例，走进克罗恩病
新药Palovarotene有望治疗FOP
由蔻德罕见病中心参与支持的“瑞鸥青年学者访学资助计划”正式发布
今年第6款罕见病新药Daybue获FDA批准，又是首款
2023年全国两会，13名代表委员热议罕见病话题
RNA疗法“孤儿药”开启认定，能否为罕见病治疗带来新变革？
2023年罕见病诊疗和支付准入国际论坛成功召开
法布里病开启基因疗法时代
多肽攻克罕见病！ 首个治疗Rett综合征的药物DAYBUE（曲非奈肽）获FDA批准上市
DMD“造肌”干细胞疗法GIVI-MPC获得FDA孤儿药称号
毛华伟教授：站在罕见病患者视角去思考，与他们共情
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