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这种遗传性心脏病基因疗法IND在美获批
1 亿美元到账！uniQure获Hemgenix在美国商业化触发的里程碑付款
玩手机这么简单的事，他们却必须靠着桌子
阿斯利康和珂阑医药就高胆固醇血症达成药物发现合作和许可选择协议
罕见病创新药物利司扑兰适应症拓展在华获批
刘开心所患的Ehlers-Danlos综合征是什么病？
真知不罕见 | 干细胞治疗：为罕见病点燃治愈的希望
萨特利珠单抗可使AQP4抗体阳性NMOSD患者加快激素减量速度
国内首个治疗全身型重症肌无力药物获批
罕见病药物开发新方向标
浙江大学严庆丰等发现修复线粒体和改善心脏功能的潜在药物与新靶点
GRIN相关疾病1B期研究完成首位患者给药
Wolfram综合征临床试验新进展
唯一药物即将退出中国，这些患者或无药可用
罕见病患者组织如何做好传播？
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阵发性睡眠性血红蛋白尿症药物拟纳入优先审评
国内AAV基因疗法步入爆发前夕，21款IND获批，3款进入3期临床
黄疸不退、顽固瘙痒……这种小儿肝病极易误诊，专家详解诊疗要点！
受试者招募丨婴儿型庞贝病GC301腺相关病毒注射液临床研究
关于 CharcotMarie-Tooth 病（腓骨肌萎缩症）的研究（2019年）
情暖黄山，与爱“童”行——长三角第二届罕见病儿童轮椅登黄山公益活动在黄山风景区成功举行
中国罕见病药物临床试验10 年现状分析：基于《第一批罕见病目录》
生长激素治疗对55名分子诊断的Silver-Russell综合征的身高和体重指数的长期影响
神经纤维瘤 阿拉杰里综合征新药获批：一周罕闻
关爱儿童婴儿痉挛症公益项目正式启动！
国内又一款AAV基因疗法IND获批
刚刚，北海康成引进的IBAT抑制剂「氯马昔巴特口服溶液」在中国获批
全基因组CRISPR筛选，发现多发性骨髓瘤治疗新靶点
发作率降低96%！Donidalorsen预防遗传性血管性水肿(HAE)的研究取得积极进展
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