7月14日，广东省药学会第二届罕见病专家委员会成立大会暨专委会第一次全体委员会会议成功召开。

据悉，广东省药学会第二届罕见病专家委员会主任委员孙竞介绍了专委会的工作目标，同时，在会上发布了《血友病治疗风险用药风险管理手册》，为医师、药师、护士提供合理的药物治疗，并监测和评估疗效，识别和预防不良反应，避免药物相互作用，提高患者的用药依存性的工具书。

孙竞向媒体表示，专委会将提升医学与药学专业人士学术水平，开展药效经济、个体化用药等相关课题研究，协调罕见病药品保障，比如协调罕见病用药的院际调剂，建立三级诊疗体系，从而改变“罕见病医师少，药师更少，罕见病药品更少”的现状。专委会还将整合社会资源支持罕见病患者，创新罕见病药物支付方式，争取医保，商保和慈善机构对罕见病用药的支持。

值得一提的是，第二届罕见病专委会覆盖十二个学科，内分泌、呼吸内科、血液内科、神经内科、消化肝胆科、皮肤科、眼科等专家的参与，这是开展罕见病多学科诊疗的有力保证；此外，还包括了药效经济学专家、社会慈善机构代表等，共174人。孙竞表示，专委会坚持走医药融合的发展道路，让医生更熟悉药物和政策，让药师更了解罕见病和患者需求。

孙竞教授表示，专委会不仅要在广东唱戏，更要把罕见病的规范诊疗惠及华南和全国。“我们要不断提升罕见病诊疗水平、强化罕见病用药保障水平、规范超说明书适应症用药、提升人民群众对罕见病的认知水平等。”