资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
九天生物：抗VEGF基因疗法SKG0106完成首例nAMD患者给药
重磅！基于AAV的DMD基因疗法获FDA委员会支持加速获批
捷报！恒瑞医药子公司瑞石生物Edralbrutinib片获美国FDA孤儿药资格认定
紧急寻人！在全社会范围寻找一种可能致命的肿
从酶替代到基因疗法，溶酶体贮积症主流治疗方案的更新迭代
罕见群星闪耀时：挑战早衰症
FDA对Sarepta的DMD基因疗法SRP-9001提出质疑
孤儿药开发都在扎堆哪些领域？还有更多“孤岛”待开发！
速递！勃林格殷格翰IL-36R单抗新适应症在中国申报上市
首个且唯一磷脂酰肌醇3-激酶δ综合征治疗方法在美获批
FDA待批准的两种镰状细胞贫血病（SCD）基因疗法成本效益达190万美元
海思科引进的“渐冻人症”新药在中国申报上市
第一位ALS患者接受Treg细胞疗法治疗
揭示诱发人类亨廷顿氏症的亨廷顿蛋白的特殊结构
法布里病新疗法PRX-102欧盟获批，FDA数次拒绝后本周作批准决定，赛诺菲遇强敌
清华大学贾怡昌研究组等联合发现肌萎缩性侧索硬化症的一个潜在致病新机理
重磅 | 科赛优®在中国获批用于治疗伴有丛状神经纤维瘤的I型神经纤维瘤病儿童患者
瑞石生物药品获美国FDA 罕见病药资格认定，用于治疗视神经脊髓炎谱系疾病
losmapimod长期治疗面肩肱型肌营养不良症（FSHD）可保护患者的手臂功能
多个罕见病纳入医保慢特病门诊报销
FDA已接受KP1077的IND申请，以支持发作性睡病1期临床试验
DMD基因疗法SRP-9001治疗第二年继续改善患者运动功能
免疫疗法治疗可使眼肌型重症肌无力患者受益
诺和诺德血友病新药收到FDA完整回复函
齐鲁制药吉非替尼片在美独家首仿上市
科学家揭示了GPR41是肺纤维化的潜在治疗靶点
基因疗法获FDA快速通道资格，治疗杜氏肌营养不良症
神经和肌肉不合拍，会导致什么罕见病？
全球首例α-地贫患者经基因治疗成功脱离输血依赖，由华大基因旗下公司与解放军九二三医院合作
硫唑嘌呤加泼尼松可能是ANA阳性免疫性血小板减少症（ITP）的好选择
<
...
37
38
39
40
41
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动
广告
人物故事
更多 +
生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
每一个孩子，都是生命的礼物
广告
视频
更多 +
《罕罕漫游》宣传片
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
广告
报告下载
更多 +
招聘
和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部
