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多肽攻克罕见病！ 首个治疗Rett综合征的药物DAYBUE（曲非奈肽）获FDA批准上市
DMD“造肌”干细胞疗法GIVI-MPC获得FDA孤儿药称号
毛华伟教授：站在罕见病患者视角去思考，与他们共情
神经退行性疾病的新希望：唤醒“沉睡”的神经干细胞
Nexcella即将公布CAR-T疗法治疗多发性骨髓瘤（MM）和轻链淀粉样变性（AL）积极临床数据
“三医”联动，破解罕见病难题 | 两会健康策
AskBio宣布AAV基因疗法AB-1003获欧盟孤儿药物称号
默沙东百亿收购不负预期！肺动脉高压新药Sotatercept全部3期临床试验数据公布
AAV+CRISPR的基因疗法成功改善亨廷顿症猪的行为特征
BioMarin的AAV基因疗法再遭FDA推迟上市
百万美元并非基因疗法标配，美国或大刀砍向高价药
ALS：最有望获得成功治疗的神经退行性疾病
FDA药物评价和研究中心发布促进罕见病药物开发最新进展
17款获批IND，多款启动临床，1款进入3期，国内AAV基因疗法步入爆发前夕
一种良性的遗传性肝病——Dubin-Johnson综合征
全球首款DMD基因疗法上市提速，无需再经FDA咨询委员会
安徽省罕见病专科联盟成立
重磅！这种无药可治的疾病，终于迎来首款疗法
彭镜教授：我做了一些工作，成功帮助了患者，那使我感到自豪
比罕见病还罕见的专病医生前路何在？
美国拒绝将DMD纳入新生儿筛查，引发患者团体愤怒
1型酪氨酸血症首选药尼替西农原研在中国获批，仿制药已于2021年上市
重磅报告！罕见病数量多达10867种（附下载） | 让罕见被看见
“脱髓鞘病友家园”健康管理服务全面升级 聚焦患者需求，共赴不复发之约
每周一次治疗A型血友病！赛诺菲新型 VIII 因子疗法ALTUVIIIO获FDA批准上市
一天之内，3款镰刀细胞贫血症药物终止开发
禾沐基因“HGI-002注射液（治疗α-地贫）临床研究”启动会顺利举行！
SCD基因疗法元年，让谁欢喜让谁愁？诺华放弃与Intellia合作的SCD基因治疗项目
面肌萎缩症新药AOC 1020获FDA孤儿药认定，目前尚无药获批
苯丙酮尿症口服疗法临床在美获批
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