“虽然国家医保体系能够覆盖神经纤维瘤病治疗药物的大部分费用，但对普通神经纤维瘤病家庭而言，仍然有不小的负担压力。希望今后有更多社会力量共同参与，构建多层次保障体系”。中国罕见病联盟神经纤维瘤病专业委员会主任委员、北京天坛医院主任医师刘丕楠教授呼吁。

中国罕见病联盟神经纤维瘤病专业委员会主任委员、首都医科大学附属北京天坛医院主任医师刘丕楠教授

5月19日， 2024世界神经纤维瘤病关爱日公益科普交流会在北京举办。中国罕见病联盟执行理事长李林康在会上表示：“针对罕见病领域的一系列利好政策，我们见证了神经纤维瘤被纳入《第二批罕见病目录》，创新疗法引入并纳入医保目录，促使全社会对神经纤维瘤的认知和重视程度达到新的高度。”

“目前不同地区的罕见病医保实施情况存在差异，例如神经纤维瘤病Ⅰ型的靶向药物在广东某些地区政策加持下，能够报销90%以上，但还有其他地方的报销比例不足50%。” 泡泡家园神经纤维瘤病关爱中心传播部主任邹杨介绍。

神经纤维瘤病患者、泡泡家园神经纤维瘤病关爱中心负责人王芳说：“大部分儿童罕见病享受的是城市居民保险，且很多是门诊用药，但是这部分的报销比例并不是最优的。希望政府能够关注到儿童罕见病门诊用药问题，提高多层次支付比例。”

罕见病专项基金模式是近年来从理论层面探讨罕见病用药保障机制的重要方向，国家卫健委药物与卫生技术综合评估中心研究员赵琨认为，该模式可以不受医保整体影响，建立一套专门的评价续约体系，以评价罕见病药物的临床价值以及价格，进一步保障患者支付。

从企业层面，阿斯利康中国副总裁、罕见病事业部负责人胡轶清女士表示：“阿斯利康将持续加速将罕见病药物引入中国，让罕见病患者能够在第一时间用上医保覆盖药物。”