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魏于全/杨阳/陆方团队开发双AAV载体先导编辑，治疗遗传性失明
针对血友病A，信念医药AAV基因疗法IND获得受理
CBD——由工业大麻生产，国外已批准用于3种癫痫相关罕见病适应症
ALS患者的“智慧外骨骼”！哈佛科学家开发轻便可穿戴设备，协助ALS患者恢复上肢功能，穿戴负担单侧仅
信念医药：AAV基因疗法IND获受理，用于血友病A
FDA批准首款早产儿视网膜病变药物Eylea
2023年，孤儿药继续扎堆等待FDA批准（附PDUFA日期），百济神州取开门红
安佳因获批新适应症 用于12岁以下儿童血友病A患者
中国药促会宋瑞霖会长：中国有能力解决罕见病的高值药物医疗保障问题
2款First-In-Class孤儿药药取得新进展
轻链淀粉样变性药物研究结果更新
4D Fabry基因疗法被FDA临床暂停
新一代C5补体抑制剂：罗氏公布Crovalimab治疗PNH患者的全球3期积极数据
东莞两会|市政协委员李梦伟：让DMD患儿平等地享受教育，为其提高有限生命质量
SMA患者真实世界数据：诺西那生钠提高不需卧床患者的步行能力
神奇小分子改写SMA自然病史！SMA唯一口服药物利司扑兰进入医保
依达拉奉治疗后的萎缩侧索硬化患者其尿酸水平与功能评分之间的关联
他莫昔芬作为杜氏肌营养不良症潜在治疗药物的最新进展
速递 | 降低近95%发作率！武田单抗再获FDA批准
说唱歌手刘聪MV演员招募+抖音情景剧演员招募 | 罕见群演
亨廷顿病治疗研究进展
速递！英矽智能特发性肺纤维化新药获FDA孤儿药资格
Anavex超额完成Rett综合征临床试验的入组目标，并期待下半年公布研究数据
临床试验达到主要和关键次要终点：佩索利单抗可预防泛发性脓疱型银屑病发作长达48周！
英矽智能首个特发性肺纤维化药物获FDA孤儿药资格认定，计划年内在中国启动II期临床试验
Wakix® 获EMA建议扩展新适应症人群！适用于6岁以上儿童及青少年发作性睡病的治疗
AAV基因治疗药物Zolgensma：2022年实现年销售额13.7亿美元
伊奈利珠单抗：视神经脊髓炎谱系障碍的综述
美国FDA批准荣昌生物泰它西普开展治疗重症肌无力Ⅲ期临床试验并授予快速通道资格认定
肺结节病2期研究完成首位患者给药
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