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pegcetacoplan治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）遭遇失败
让“罕见”被看见，这支医疗团队一直在路上
ASO与siRNA将在ATTR展开竞争！阿斯利康/lonis公布Eplontersen 3期研究详细
可恢复肌肉功能SMA新药NMD670将开展2期临床试验
武汉同济医院罕见病诊疗与研究中心成立
DMD基因治疗药物的Pre-IND申请获得美国FDA受理
罕见病药房PANTHERx Rare宣布将推出用于治疗威尔逊病的CUVRIOR
罕见皮肤病新药圣利卓®获CDE突破性疗法认定
CDE发布《基因治疗血友病临床试验设计技术指导原则》
发现“渐冻症”用药潜在新靶点，可遏制蛋白质错误折叠！
威尔逊病（肝豆状核变性）潜力新药研发中
博鳌乐城罕见病诊疗专家平台正式启动，助力中国罕见病患者创新医疗服务
喜讯！又一罕见病药品落地博鳌乐城国际医疗旅游先行区
薛斌：淋巴管肌瘤病与结节性硬化症的药物筛选与转化
德朗热综合征临床表征，看这里就够了
首个IgA肾病非免疫抑制疗法在美获加速批准
主要研究者招募：黏脂贮积症Ⅳ型基因治疗科研项目
FDA针对首款DMD基因疗法SRP-9001咨询委员会会议日期定在5月12日
又一款DMD基因疗法获FDA快速通道指定，直追辉瑞、Sarepta
皖北地区儿童罕见病联盟在蚌成立
线粒体疾病药物获FDA孤儿药资格认定
Dravet综合征临床表征特点，这里说清楚了
速递！IL-36R单抗「佩索利单抗」拟纳入突破性治疗品种
3款ALS新药迎来不同命运
首个且唯一一个弗里德赖希型共济失调药物在美获批
遗传性血管性水肿RNA药物1期完成首批患者给药
Zevra公司宣布已递交KP1077治疗发作性睡病的IND申请
首款CRISPR的基因编辑疗法完成向FDA滚动提交BLA
被FDA搁置临床试验1型肌营养不良症新药AOC 1001有望重新启动
重磅！国家级罕见病医疗质量控制中心及其专家委员会委员名单发布
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