当前，“以患者为中心”已经成为了全球医药领域的共识，同时也是近年来中国医药政策重点关注的议题。

6月5日，由蔻德罕见病中心主办的“以患者为中心”理念下的行动案例研讨会在上海成功落地，来自中外医药公司的产业代表和患者及患者组织代表在研讨会期间进行了充分的交流与讨论。

现场合影

蔻德罕见病中心（CORD）创始人&主任、瑞鸥公益基金会联合创始人&秘书长黄如方在致辞中分享了蔻德筹备“以患者为中心”议题的初心与设想，他强调了三个亟待行业一起回答的问题——什么是“以患者为中心”？如何真正做到“以患者为中心”？如何在“以患者为中心”行动中更好地让多方参与其中。

据悉，未来蔻德罕见病中心将继续围绕“以患者为中心”的理念持续推动行业发展，包括深度走访、收集案例、建立评估体系等。

黄如方

会上，武田亚太生物医药研发有限公司医学副总监董琳带来《药物临床研发，“从患者中来到患者中去”》主题演讲。董琳表示，患者参与在药物研发各个领域至关重要，可以为研发保驾护航，防止偏离方向。提及具体的“患者参与”方式，董琳以遗传性血管水肿（HAE）为例分享了患者参与药物开发的几个方面，同时她强调医药研发过程中的患者参与可以包括方方面面，如患者参与早期研发的各种活动、参与临床研究、疾病自然史研究、参与药品注册和审批及立法保护、参与药品上市后安全监测等等。

董琳

陆昀

辉瑞中国患者倡导负责人汪泳带来《全力以赴为患者》主题演讲。汪泳从研发战略、健康管理、健康科普等角度全面分享了“全力以赴为患者”的实施路径。提到临床试验如何以患者为中心，她分享了如下创新：倾听患者的心声，赢得他们的信任；提升患者参与临床试验度；完善临床试验以改善患者体验。同时汪泳以血友病健康素养项目和辉瑞小药箱健康科普频道两个案例详述了辉瑞“以患者为中心”下的思考。

汪泳

赛诺菲罕见病及罕见病血液病、患者生态体系负责人陶然带来《超罕见病以患者为中心的支付诊疗一体化解决方案》主题演讲。

陶然从罕见病和超罕见病的差异，超罕见病面临的治疗困境角度分享，并提出了赛诺菲以患者为中心中国超罕病诊疗支付一体化解决方案。包括：根据患者最迫切的未满足需求来研发药物和疫苗；更好地支持患者组织及其所代表的患者群体；依据患者和社区的真实洞见来改进我们的药物和疫苗；倡导以患者为中心的医疗卫生体系。

陶然

泰格医药战略事务副总监李晓旭带来《临床药物研发流程以患者为中心的考量与实践》主题演讲。李晓旭分享，以患者为中心贯穿药物研发全生命周期，包括临床前确定治疗目标、明确临床定位、选择剂型和递送；临床期间保障患者获益风险、选择终点指标、优化试验流程；上市后真实世界评估疗效与安全性、帮助患者知情选择、确保药物可及性。围绕不同阶段，李晓旭还详述了“以患者为中心”的考量、招募策略等。

李晓旭

为促进与会嘉宾的充分讨论和交流，会议特地安排了两场圆桌讨论。

圆桌讨论一围绕“以患者为中心的理念价值及实践变革”展开。在蔻德罕见病中心高级顾问、琅钰集团总裁、首席商务官李杨阳的主持下，百济神州创新业务拓展及全渠道营销总监杜姗姗、与癌共舞论坛创始人金萍、精鼎医药患者参与负责人路晓春、灵北中国临床开发部临床研究副总监王琴就“以患者为中心”的理念、价值、企业思考及全球实践创新等议题展开分享。

从左到右：李杨阳、杜姗姗、王琴、金萍、路晓春

路晓春表示以患者为中心理念下，需要尊重患者，在患者参与的方方面面“以患者为先”，需要持续关注，坚持落实，把以患者为中心的理念贯彻到每一个环节中。

金萍表示，过去患者虽然也是重要的参与者，但一直是被动地在课题中参与，没有发言权。期待未来患者的价值成为医疗决策和医疗服务的核心。同时，“以患者为中心”的落地不是某一家企业或一方的事情，而是医疗共同体，各方共同推动理念的落地。

王琴介绍，灵北产品聚焦精神神经领域，疗效评估标准多为量表、问卷，因此更迫切地需要倡导“以患者为中心”，期待临床试验过程中DCT更好落地。

杜姗姗表示，以患者为中心最核心的是关注患者需求，建议企业研究治疗旅程中的需求点，并不断挖掘患者参与的方式。

圆桌讨论二在蔻德罕见病中心公共政策研究中心项目负责人李林国的主持下召开，围绕“中国市场下以患者为中心理念的破局与展望”，蔻德罕见病中心患者社群支持部项目主管艾力亚尔·艾克排尔、捷信医药和信华医药创始人林峰、北海康成市场准入副总监萧秋楹、曙方医药公共关系与患者支持总监 蔻德罕见病中心高级顾问肖磊分享了“以患者为中心”理念及落地的中外差异和本土实践。

从左到右：李林国、林峰、肖磊、萧秋楹、艾力亚尔·艾克排尔

艾力亚尔·艾克排尔介绍了蔻德一直在做的中国患者组织支持和服务工作。提到中外以患者为中心的理念及实践差异，他认为主要体现在“开放性”上，中国患者普遍面临着繁琐合规的流程，难以更高效地获得与多方的沟通。

萧秋楹介绍，国内外的差异主要体现在资源分配方面。发展中国家更偏向于资源效率，因此更关注肿瘤、常见病治疗而忽略了罕见病。同时医疗方面，中国更偏向基础服务和保障，而海外更关注患者的个性化需求。

肖磊表示，国际很多企业的患者参与职位往往是从患者中来，到患者服务中去。而在中国，这样的公司凤毛麟角。此外，国内目前仍停留在以患者为中心的初期阶段，医药公司缺乏对理念的认可。值得欣喜的是，中国政府部门出台了有关政策与指导原则，指导行业迈出第一步，相信未来能真正让各利益相关方获益。

林峰认为，中外的以患者为中心既没有本质差别，又存在差异性。主要的差异体现在国情和体系的不同，中国遇到的障碍更多一点。但他同时肯定了一步步接轨下，中国创新有可能做得更好。

会后，所有参会者进行了充分的交流与讨论。此次会议筹备期间，蔻德罕见病中心就“以患者为中心”这一议题，和医药界多家合作伙伴进行了多次、充分的讨论。

让人兴奋的是，中国医药产业在“以患者为中心”中，已经沉淀下了诸多创新方法、经验。但同时，也不得不承认，国内在以患者为中心的理念、方法论和实施路径上还存在着需要进一步凝聚智慧、达成共识的地方。

期待借助此次研讨会及后面一系列的工作，蔻德罕见病中心和业内伙伴携手，群策群力、共同推动患者服务的可见性与可获得性。

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鸣谢：本次会议在诺华中国、赛诺菲、辉瑞中国、武田中国的支持下召开。