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一年时间国内13款AAV基因疗法IND获批，国内AAV基因疗法加速发展
近期FSHD研究项目动态
基因疗法治疗先天性耳聋获FDA儿科罕见病资格认定
信念医药第二款AAV基因治疗新药获FDA孤儿药认定
辉大基因科学家团队合作发现治疗杜氏肌营养不良症的潜在新方法
国内IND申请获批的15款AAV基因疗法
吸入用伊马替尼AER-901计划启动肺动脉高压（PAH）2期试验，畅溪制药已获国内权益
守护营干货铺⑦│以家庭为中心的SMA康复
2022年肌萎缩侧索硬化治疗药物盘点
一种罕见的遗传性综合征性智力障碍一Coffin-Siris综合征
国家医保谈判倒计时，哪些罕见病用药能进？
发现一种特殊的基因突变，与儿童肥胖相关
科学家识别出与人类多发性硬化症发病相关的新型风险基因
直播预告 | 原发性轻链型（AL）淀粉样变性如何应对新冠
罕见病患者如何应对新冠？四位专家开讲啦
国家药审中心公开征求《罕见疾病药物开发中疾病自然史研究指导原则》意见
局部基因疗法治疗大疱性表皮松解症
中国罕见病新药研发管线丰富，未来治疗格局值得期待
罕见病不限既往症，理赔无门槛 | 郑州医惠保
郑大一附院开设未诊断疑难疾病多学科会诊
英国宣布10万名新生儿全基因组测序计划 助力筛查罕见病
Maze研发的糖原合酶1抑制剂，有望成为庞贝病等糖原贮积症药物
眼科基因治疗药物获美国FDA临床试验许可
NHS对10万婴儿进行遗传密码绘制，快速诊断200种罕见遗传病，提高治愈率
Eloxx制药启动Alport综合征的ELX-02 Ⅱ期研究
肌萎缩侧索硬化症的基因治疗
山东枣庄将罕见病药品、特食纳入药品费用保障
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蓝鸟生物公布2个基因疗法试验数据
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