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罕见病数据的共享利用和隐私保护
全世界只有2个男孩患有这种罕见病，两家人成立了基金会想要攻克它！
天泽云泰又一款基因治疗产品IND获得受理
总反应率高达100%！ NXC-201首次验证CAR-T疗法在AL淀粉样变性中的治疗潜力
蓝鸟生物镰状细胞病（SCD）基因疗法Lovo-cel向FDA递交上市申请
全球首例！北京协和联手东莞春富，成功治愈LPI罕见病儿童
渐冻症新药！首款靶向SOD1突变反义核苷酸疗法获批上市
信念医药：血友病B基因疗法完成三期注册临床试验受试者给药
伟德杰生物IL-6R抗体2a期试验获积极结果
曙方医药1.24亿美元引进！杜氏肌营养不良新药在中国申报临床
pegcetacoplan治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）遭遇失败
让“罕见”被看见，这支医疗团队一直在路上
ASO与siRNA将在ATTR展开竞争！阿斯利康/lonis公布Eplontersen 3期研究详细
可恢复肌肉功能SMA新药NMD670将开展2期临床试验
武汉同济医院罕见病诊疗与研究中心成立
DMD基因治疗药物的Pre-IND申请获得美国FDA受理
罕见病药房PANTHERx Rare宣布将推出用于治疗威尔逊病的CUVRIOR
罕见皮肤病新药圣利卓®获CDE突破性疗法认定
CDE发布《基因治疗血友病临床试验设计技术指导原则》
发现“渐冻症”用药潜在新靶点，可遏制蛋白质错误折叠！
威尔逊病（肝豆状核变性）潜力新药研发中
博鳌乐城罕见病诊疗专家平台正式启动，助力中国罕见病患者创新医疗服务
喜讯！又一罕见病药品落地博鳌乐城国际医疗旅游先行区
薛斌：淋巴管肌瘤病与结节性硬化症的药物筛选与转化
德朗热综合征临床表征，看这里就够了
首个IgA肾病非免疫抑制疗法在美获加速批准
主要研究者招募：黏脂贮积症Ⅳ型基因治疗科研项目
FDA针对首款DMD基因疗法SRP-9001咨询委员会会议日期定在5月12日
又一款DMD基因疗法获FDA快速通道指定，直追辉瑞、Sarepta
皖北地区儿童罕见病联盟在蚌成立
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