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「佩索利单抗」预防急性银屑病IIb期临床成功
PPARδ激动剂获FDA快速通道资格，治疗线粒体相关代谢疾病
离开莫德纳辉瑞 他为儿子做了这件事
FDA授予美国Avidity公司用于面肩肱型肌营养不良症的研究药物“AOC1020”快速通道指定
庞贝病口服疗法1期试验完成
Dravet综合征RNA疗法最新进展
罕见病NMOSD用药CD19单抗昕越®纳入国家医保目录
EMA受理首个CRISPR基因编辑药物上市申请，用于治疗β-地中海贫血和镰状细胞病
有望成为标准治疗方案DMD新药vamorolone获FDA受理，年底国内申请上市
华毅乐健自主研发国内首个血友病A基因治疗药物在国内获批临床
国家级罕见病权威医学组织拟成立，第二批罕见病目录将更新
纽福斯第二款基因疗法在国内申报临床
渐冻症全球新药研发格局：基因疗法、Treg、干细胞疗法等百花齐放
北京日报评论：给罕见病患者更多保障和关爱
7款罕见病治疗用药纳入医保，价格平均降幅达60.1%
世界首次，在实验室中培养出高度成熟神经元，让渐冻症/亨廷顿舞蹈症等疾病治疗成为可能
罕见皮肤病新药“登陆”中国，惠及更多GPP患者
基因疗法治疗GM1神经节苷脂贮积症最新进展
肾上腺脊髓神经病基因疗法首个临床研究启动
罕见病神经领域进展盘点—进行性肌营养不良
利司扑兰治疗2型和3型脊髓性肌萎缩症探索试验
国内首款，华毅乐健AAV基因疗法获批IND，针对血友病A
罕见病患者要有医、有药、有保障
全球最大ATTR淀粉样变性患者纵向观察性研究THAOS研究结果
外显子跳跃主导DMD治疗，但未来还得看基因疗法
IAMA与PsychGenics将研究创新药物治疗Dravet综合征
2022年FDA批准37种新药，孤儿药占比54%
汪慧英教授：HAE尽早诊治，寿命或提高31年
远端肾小管酸中毒药物获FDA孤儿药资格认定
蓝鸟生物2张孤儿药FDA优先审评券卖了2亿美元
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