2024年5月30日，新芽基因首个碱基编辑产品-GEN6050X注射液治疗杜氏肌营养不良（DMD）探索性临床研究项目启动会在北京协和医院神经科门诊室教室顺利举行。

本次项目由苏州新芽基因生物技术有限公司赞助，北京协和医院神经科牵头开展。北京协和医院神经科副主任戴毅教授及团队，临床生物样本中心主任郭丹教授及团队、临床研究病房医护团队、检验科参与。

项目启动会现场图

GEN6050X利用了新芽基因知识产权TAM胞嘧啶碱基编辑技术对DMD进行治疗，是全球首个利用AAV递送的全身给药单碱基编辑药物，具有重要的里程碑意义。目前DMD的治疗主要以激素延缓病程治疗为主。该项目利用静脉输注AAV全身给药，递送碱基编辑器对目的基因进行编辑。通过DNA水平改变所致外显子跳跃恢复患者抗肌萎缩蛋白的表达，有望从疾病根源上解决问题，获得长期持续的临床疗效。

该项目的启动意味着我国顶尖临床医学中心对于原创性生物医药技术的重视和支持，也体现了国家对于罕见病治疗的重视，标志着医研企合作模式真正实现转化发展的新时期。期待该项目能够安全顺利地完成，早日为DMD患者带来全新的高效治疗药物。