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电视剧里这种只发于女性的罕见病真的存在吗？｜全球淋巴管肌瘤病关爱月
圣因生物首款PCSK9 siRNA药物在澳大利亚完成首例受试者给药
降低近九成脑部病灶！赛诺菲单抗达2期试验主要终点，治疗多发性硬化症
她是大小胸，左A右D，罪魁祸首原来是波兰综合征
“救命药”醋酸氢化可的松片一药难求，价格飞涨十倍！
两款AAV基因疗法分别获RMAT、ILAP认证，加速治愈溶酶体贮积症进程
辉瑞新型血友病疗法III期临床研究达到主要终点
这种病毒90%的人都有感染，不仅诱导染色体断裂，还引发多发性硬化症
患罕见病无法正常发声，国际知名女星宣布取消所有演出
又一家罕药公司裁员 共济失调新药进展更新：一周罕闻
激溯百年风云 致燃中国力量—威尔逊氏病111周年纪念研讨会在成都举行
美国最贵药物TOP10，以罕见疾病药物为主
首款治疗“蝴蝶宝贝”的基因疗法获批！48万美元/年！
有望成为首款！武田创新疗法获FDA优先审评资格
美国FDA批准首个可重复使用的基因疗法治疗遗传性皮肤病DEB！
CAR-T免疫疗法再“亮剑”，复发/难治骨髓瘤患者迎来治愈希望
首个！罗氏BTK抑制剂达2期试验主、次要终点，3期试验进行中
基因治疗在眼底血管性疾病中的应用和展望
一个艰难的决定：我们的孩子应该改变DMD临床试验吗？
把XYY染色体等同于犯罪基因，既武断又不科学
首款外用基因疗法，获批上市
FDA批准了1型肌强直性营养不良症（DM1）疗法AOC 1001新临床试验计划
基因治疗如何攻克这种罕见病？未来3-5年或能顺利上市
信念医药：AAV基因疗法IND获受理，用于血友病A
FDA年底前启动罕见病“翘曲速度行动”，加速细胞基因疗法上市计划
FDA“曲速行动”将聚焦罕见病治疗，以加快罕见病创新疗法的研究与上市
罗氏BTK抑制剂II期研究成功，治疗多发性硬化症
九天生物：抗VEGF基因疗法SKG0106完成首例nAMD患者给药
重磅！基于AAV的DMD基因疗法获FDA委员会支持加速获批
捷报！恒瑞医药子公司瑞石生物Edralbrutinib片获美国FDA孤儿药资格认定
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