本文整理自2024第十三届中国罕见病高峰论坛，香港大学深圳医院罕见病医学中心副主任，骨科医学中心主任、小儿骨科主管杜启峻发表了“香港大学深圳医院通过港澳药械通治罕见疾病的经验”主题的演讲。
自2021年实施“港澳药械通”工作以来，广东省有关部门已公布指定医疗机构达到45家，实现大湾区内地9个地市全覆盖，引进港澳已上市药械品种79种。香港大学深圳医院作为首批药械通指定医疗机构，积累了丰富的经验。就此，杜启峻教授展开了详尽分享。
以下是杜启峻教授演讲的全文，由罕见病信息网进行编辑和整理：
01 “港澳药械通”政策落地背景
“大湾区”的概念从2015年就开始讨论，其目的是，希望通过9个城市、2个特区，让市民可以更好地交流、生活。由于港澳与内地政策、法律不一样，所以存在特殊的情况需要探索，医疗政策就是典型的案例。
2020年，《粤港澳大湾区药品医疗器械监管创新发展工作方案》发布，允许在香港、澳门已经上市的药物，在大湾区使用。通过这一政策，内地没有上市但已经在香港、澳门一些公立医院使用、效果良好的先进医疗器械、药品可以引进到大湾区使用。
香港大学深圳医院在2020年成为首家“港澳药械通”试点医院。医院积极推动，专门成立遴选委员会，就疾病药物和设备引进等方面进行内部讨论和方案设计。
2020年9月启动试点到2021年试点结束，短短一年里，广东省药监局和大湾区每个城市的政府部门都做了大量的工作。通过多方不懈努力，在2021年4月29号和5月3日，首个药物（抗D免疫球蛋白，适用于熊猫血疾病的患者）和首个设备（遥控设备，能帮助早期发现脊柱侧弯孩子）引进到我们医院并顺利使用。
02 “港澳药械通”管理要点
港澳药械通怎么去管理呢？我们可以从四个方面展开：来源可溯、去向可追、风险可控、责任可究，“港澳药械通”的遴选申报、采购入库、临床使用、随访监测必须要做到这几个原则。
(1)来源可溯：我们必须要从源头找到合适的代理商，从港澳选购进口产品，采购需要各部门协作配合。从关口引进，到医院入库，每一个小细节都需要严格把关。例如，在购买设备时，设备若有轻微刮痕都是不能通过验收的。
药品和设备到医院之后，必须要做到“五个专”：专人、专库、专账、专册、专码，以此做到来源可溯、去向可追。药品需放置于专门的可以监测温度、湿度的柜子保存，并通过智能化条形码管理，临床领取使用时需要双人双锁，确保清晰可查。
(2)去向可追:例如，手术遥控棒设备，有一个条码，使用时需要通过护士、医生认证，出库的时候也需要记录，出库信息需要详细备案，以便精准追踪产品去向。万一患者使用后出现问题，可以迅速溯源。
(3)风险可控:这个更要关注了，医院承担了重要责任。医生依据循证医学，把控药品的适应症，不能超适应症使用。并非每位医生都可以使用药械通的产品，需要达到一定标准，并接受培训，如需要“副主任医师以上、有用药经验的医生指导并学习，有一定使用经验，才可以独立操作”。此外，医院还建立了管理制度流程，还为港澳药械通引进药品和设备购买了专项保险。当时买这个保险非常困难，因为没有先例。
(4)责任可究:使用港澳药械通前，必须要跟患者说清楚，药品在香港澳门已有注册但在内地未上市，在临床急需没有找到可替代的情况才使用。必须跟患者讲清楚这些事情，患者签完知情同意书后，才可以开处方。
医院内部要明确分工，药械购买渠道、进口代理等信息医院必须要有记录，患者记录要全部存档。同时，还要建立良好的监管政策，监管好ADR/MDR（药品不良反应/医疗器械不良事件），与患者严格密切沟通，出现的问题都必须记录在电脑系统里面，及时对患者进行处理。所幸目前未出现严重的并发症。
港澳药械通从临床提出需求，历经科室提出申请，医学部、设备科初筛，(初筛后确定没有在内地上市)，遴选委员会审核，伦理审查，院长决策审批再到省药监局审批。流程严谨规范，相关人员可能需要进行多次答辩确保项目合规通过。
03 港澳药械通”产生的社会效益
自港澳药械通政策实施以来，产生了较高的社会效益，（医院）已累计服务4600多人次，患者来自全国各地，最远的是北京。
药械通政策实施前熊猫血妈妈、罕见病West综合征患者需要到香港、欧盟，购买药品，药品的安全性没有保障。港澳药械通实施后，他们能在本地安全、便捷地治疗。以“巴氯酚针剂”为例，过去患者需从国外买药后由内地医生注射，现在可直接通过该政策在本地医院（药械通指定医院）获取药物并治疗。
在重度哮喘患者治疗方面，我们已经为7例患者使用药物23次，效果良好。早发性脊柱侧弯治疗也取得突破，通过港澳药械通，我们引进了“磁力可控延长钛棒”，植入手术成功后，患者只需每2-3个月定期复诊，无需再进手术室，通过门诊仪器，进行体外拉伸，调整钛棒长度及脊柱角度，直到基本痊愈。
曾有患者从哈尔滨到北京，再因为“港澳药械通”，到深圳治疗并取得良好效果。这个政策在疫情期间，让很多市民获益，通过这个政策，患者可以去港大深圳医院去做进一步的治疗。
目前已有19家医院通过港澳药械通政策引进药物和设备，该政策已经很好的在大湾区落实。
（编辑注：演讲发生于2024年9月7日，同月12日，广东省药监局发布第七批粤港澳大湾区内地临床急需进口港澳药品医疗器械目录，截至目前，“港澳药械通”指定医疗机构达到45家，实现大湾区内地9个地市全覆盖。）
虽然药械通落地还有一些问题，如医疗的报销等等，但是相信通过与政府的沟通也会慢慢解决。
港澳药械通政策不只是医疗政策，还可以促进我们研发科研相关的进步与发展。尤其是现在这个年代，我们自己在国内通过大学、科研团队，希望可以更好去研发一些新的药、新的设备出来，我们国家会越来越强的。
我要跟大家分享的就是这么多，谢谢大家。
整理/杜雨涵
