据罕见病信息网的统计，2024年11月，我国批准三款罕见病药物，分别用于治疗：冷吡啉相关周期性综合征（CAPS）、慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）以及ANCA相关性血管炎三种罕见疾病。

11月27日——利纳西普

11月27日，国家药监局（NMPA）官网最新公示，华东医药IL-1拮抗剂注射用利纳西普（商品名：炎朵）已正式获批。根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）优先审评公示，该产品本次获批用于治疗成人和12岁及以上青少年冷吡啉相关周期性综合征（CAPS），包括家族性寒冷性自身炎症综合征（FCAS）、Muckle-Wells综合征（MWS）。

注射用利纳西普是一款每周进行皮下注射给药的重组二聚体融合蛋白，可阻断白细胞介素-1α（IL-1α）和IL-1β的信号传导。该产品最早由再生元（Regeneron）研发，并于2008年获得美国FDA批准，用于治疗CAPS。

11月11日——艾加莫德

11月11日，再鼎医药和argenx的艾加莫德皮下注射获得中国国家药品监督管理局批准用于治疗成用于治疗慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）成人患者。艾加莫德皮下注射治疗CIDP每周一次，每次注射约30-90秒。这是国内首个且目前唯一获批CIDP适应证的药物。CIDP是一种令人虚弱的、进展性的、免疫介导的周围神经系统神经肌肉疾病。

11月5日——阿伐可泮

11月5日，国家药监局官网显示，安进和CSL Vifor共同开发的罕见病进口新药特福尼®(阿伐可泮胶囊)获批上市。该药适用于成人严重的活动性抗中性粒细胞胞浆抗体(ANCA)相关性血管炎的辅助治疗，包括肉芽肿性多血管炎(GPA)或显微镜下多血管炎(MPA)。需与糖皮质激素的标准治疗联合使用。

新闻稿指出，这是国内首个上市的口服选择性补体C5a受体(C5aR) 小分子抑制剂。