又一国产罕见病药物FDA孤儿药资格认定
发布时间：2024/11/21
11月19日，深信生物技术及创新RNA疗法开发的临床阶段生物制药公司，宣布其在研mRNA新药IN015获美国FDA孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD），这是继2024年11月1日获得美国FDA儿科罕见病资格认定（Rare Pediatric Disease Designation, RPDD）后又一新进展。
IN015用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis, PFIC），这是一种严重危害生命的遗传性疾病。同时获得RPDD和ODD将极大地促进IN015临床开发和上市进程，使患者早日受益。2024年7月，深信生物另一款针对PFIC的mRNA药物IN016已获得RPDD及ODD。IN015与IN016靶向不同的功能蛋白，以期达成对PFIC更加全面的治疗作用。
PFIC是一组罕见的异质性常染色体隐性遗传性疾病，因基因突变导致胆汁排除障碍，发生肝内胆汁淤积。PFIC患者通常表现为黄疸、肝肿大、瘙痒、脾肿大、腹泻等症状，病情呈进行性进展，可发展为肝损伤、纤维化、肝硬化，因而造成较高的死亡率。尽管目前有一些可能起到缓解和支持作用的治疗方法，但PFIC迄今仍缺乏有效治疗途径。IN015旨在通过恢复缺陷蛋白，使胆汁排除正常化，以缓解PFIC患者的症状，从根本上治疗由于基因突变导致的进行性家族性肝内胆汁淤积症。
ODD是美国FDA孤儿药产品开发办公室（Office of Orphan Products Development，OOPD）针对符合条件的用于预防、治疗和诊断影响美国人群少于20万的罕见病的药物（包括生物制品）所授予的认定资格。《孤儿药法案》规定，获得孤儿药认定的申请人将获得税收优惠、减免某些临床试验费用、免除NDA/BLA申请费以及药品获批后七年市场独家销售权激励措施。这一认定将有助于加速IN015的全球临床开发和市场化进程。
