锐正基因（苏州）有限公司（简称：锐正基因）自主创新研发的针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的ART001，作为中国首个进入人体临床研究（IIT）的非病毒载体体内基因编辑药物，于2024年7月19日获得国家药品监督管理局药品评审中心（CDE）批准开展临床试验。
此次IND从申请到获批仅50余个工作日，无发补一次性通过。更加重要的是，基于已经获得的杰出人体临床数据，ART001接下来的临床试验获准可以从IIT临床已经验证过的起效剂量开始，这将有力地保障入组患者的安全和得益，同时大大加快ART001的临床进度，有望更早地为ATTR患者带来终生只需一次用药的革命性疗法。
ART001近期将申报美国（FDA）IND，有潜力成为中国乃至全球第一个进行中美双报的非病毒载体体内基因编辑产品。
ART001于2023年8月就启动了中国第一个基于非病毒载体的体内基因编辑产品的人体临床研究（IIT），目前所有受试者均已完成至少24周随访。给药后4周TTR蛋白较基线即可下降90%以上，24周后保持稳定，且无脱靶编辑，综合已经获得的安全和有效性实际临床数据，已经达到全球同行业顶尖水平。
